2024年07月01日（海南博鳌） 全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Tzield®（Teplizumab，替利珠单抗（拟））近日获批先行先试，作为临床急需的进口药品，落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称”乐城先行区”）。
- Teplizumab适用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。
TN-10研究显示，与安慰剂组相比，持续14天使用Teplizumab治疗，能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年。2023年10月，三期临床试验研究PROTECT达到主要终点，显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展。2023年底，Teplizumab获《时代》周刊”年度最佳发明”。
TZIELD（teplizumab-mzwv）是一种抗CD3的单克隆抗体，2022年11月，Teplizumab获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是FDA批准的全球首个且唯一延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法。
中国是糖尿病第一大国。不同于大众熟知的2型糖尿病，1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭受自身免疫系统破坏，导致胰岛素”匮乏”，影响人体自身调节血糖水平的能力，发病率为1.01/10万人年，相当于每小时约有1位患者确诊。疾病高发于10-14岁，且呈明显低年龄化趋势。有研究显示，1型糖尿病约占儿童期各型糖尿病总数的90%。由于中国人口基数大，儿童青少年1型糖尿病患病人数排名全球第四，15岁以下发病率在过去20年内增长近4倍。目前，TZIELD已被纳入中国第四批鼓励研发申报儿童药品清单。
1型糖尿病（Diabetes Mellitus type 1，T1DM）是危害儿童健康的重大儿科内分泌疾病，自幼发病的儿童始终面临健康成长的重大威胁。作为一种CD3靶向的单克隆抗体，Teplizumab从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射为例，3年累计高达4380次，Teplizumab延缓发病近3年，可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段，让家庭有时间做好充分的生活和知识储备，为饱受困扰的患者和家庭带来更多希望可能。
由于儿童和青少年血糖管理难度较大，血糖达标率不到20%，这使得1型糖尿病发生并发症的风险会明显增加。与此同时，发病年龄越小，死亡风险越大，预期寿命减少越多。有研究显示，10岁之前诊断的患者预期寿命减少16年，20岁之后诊断发病的患者预期寿命减少10年。
1型糖尿病的进展有3个分期，1期、2期尚未出现明显症状，3期阶段，人体大部分胰岛β细胞受免疫破坏，血糖水平升高达到临床糖尿病诊断标准，很多患者会出现”三多一少”的典型症状（喝水多、吃得多、尿频及不明原因的体重减轻）。儿童青少年患者病情尤其隐匿，超过50%以上的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒（DKA）。此时患者已处于1型糖尿病3期，体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。
2024美国糖尿病协会（ADA）指南推荐通过检测胰岛自身抗体进行筛查症状前期1型糖尿病。对于年龄≥8岁的2期1型糖尿病患者，可考虑输注Teplizumab来延缓症状性1型糖尿病（3期）发病。
| 信息 | 来源 |
| 百年突破 | 全球首个且唯一FDA获批的延缓1型糖尿病发病的创新药Tzield®获批先行先试，落地博鳌乐城 | https://www.prnasia.com/story/452621-1.shtml |
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