进展|苏可欣(阿伐曲泊帕)中国获批治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)

2024年06月25日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，由AkaRx公司、复星医药联合申报的马来酸阿伐曲泊帕片新适应症上市申请已获得批准，适应症为治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。

2023年9月，复星医药宣布马来酸阿伐曲泊帕治疗成人慢性ITP的中国境内3期主要研究结果发表于国际期刊Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis。该研究由3个阶段构成：筛选期（4周）、核心治疗期（6周）和扩展治疗期（20周）。确诊为慢性原发ITP（持续时间≥12个月）及血小板计数均值<30×10⁹/L的18~80岁受试者，以2:1的比例随机接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗6周。完成6周核心治疗期后，合格的受试者将进入为期20周的阿伐曲泊帕开放标签扩展治疗期。主要研究终点是在没有补救治疗情况下，核心治疗期第6周时血小板计数≥50×10⁹/L的有血小板反应的受试者比例。

基于全分析集的分析结果显示，治疗6周后，马来酸阿伐曲泊帕组的受试者血小板反应率为77.1%（vs. 安慰剂组为7.7%），两组反应率差值为69.4%。研究达到主要研究终点，结果支持阿伐曲泊帕优于安慰剂。在所有预先定义的亚组（脾切除术状态、基线血小板计数、基线ITP伴随用药）及事后亚组（既往TPO-RA用药）分析结果与主要研究结果一致。整个研究期间，接受马来酸阿伐曲泊帕治疗受试者的平均累积血小板反应时间为15.3周。马来酸阿伐曲泊帕总体耐受性良好。