2024 年 6 月 24 日（宾州普利茅斯会议） Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其补充新药申请 (sNDA)，用于治疗6岁及以上患有发作性睡病的儿科患者白天过度嗜睡 (EDS)。出于行政目的，FDA 将申请分为两个sNDA，以批准用于治疗 EDS 和完全缓解用于治疗患有发作性睡病的儿科患者（6 至 <18 岁）。
FDA 根据 Bioprojet 开展的一项 3 期研究授予了 sNDA 优先审查权，该研究评估了匹托利桑对 6 至 18 岁以下发作性睡病患者（无论是否伴有猝倒症）的安全性和有效性。基于这项研究的结果，Bioprojet 去年获得欧洲药品管理局的批准，将 WAKIX 的适应症扩大到治疗 6 岁及以上儿童发作性睡病（无论是否伴有猝倒症）。
Wakix（Pitolisant）铧可思 (替洛利生) 是同类首创药物，是一种选择性组胺 3 (H₃) 受体拮抗剂/反向激动剂。WAKIX 的作用机制尚不清楚；但其疗效可能是通过其在 H₃ 受体上的活性来介导的，从而增加组胺（一种促进觉醒的神经递质）的合成和释放。WAKIX 由 Bioprojet（法国）设计和开发。 Harmony 拥有 Bioprojet 授予的在美国开发、生产和商业化 pitolisant 的独家许可。
发作性睡病（Narcolepsy）是一种罕见、慢性、使人衰弱的睡眠-觉醒状态不稳定的神经系统疾病，影响着大约 170,000 名美国人，其主要症状是白天过度嗜睡 (EDS)，伴或不伴有猝倒症，以及 REM 睡眠失调的其他表现（幻觉和睡眠瘫痪），这些症状会干扰觉醒。
白天过度嗜睡 (EDS) 是指无法在白天保持清醒和警觉，是所有发作性睡病患者的症状。在大多数患者中，发作性睡病是由下丘脑分泌素/食欲素的缺失引起的，下丘脑分泌素/食欲素是大脑中支持睡眠-觉醒状态稳定性的神经肽。这种疾病对男性和女性的影响相同，典型症状在青少年或成年早期出现；然而，可能需要长达十年的时间才能正确诊断。
| 信息 | 来源 |
| HARMONY BIOSCIENCES RECEIVES U.S. FOOD AND DRUG ADMINISTRATION APPROVAL FOR WAKIX® (PITOLISANT) IN PEDIATRIC PATIENTS WITH NARCOLEPSY | https://www.prnewswire.com/news-releases/harmony-biosciences-receives-us-food-and-drug-administration-approval-for-wakix-pitolisant-in-pediatric-patients-with-narcolepsy-302179754.html |
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