2024年06月22日，美国FDA网站上显示，罗氏（Roche）所开发的新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）获批准，用以治疗年龄 13 岁及以上的阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者，且患者体重至少为 40 公斤。
该申请得到了两项 3 期试验的支持，其中一项试验证明 crovalimab 实现了疾病控制并且耐受性良好，而另一项试验显示该单克隆抗体具有一致的获益风险。根据2022年12月在美国血液学会（ASH）年会上展示的数据，可伐利单抗在COMMODORE 3研究中达到了共同主要疗效终点——以LDH水平测定的溶血控制的受试者比例，以及避免输血（TA）的受试者比例。具体而言，从第5周到第25周，溶血得到控制的受试者平均比例为78.7%。筛查前24周内实现TA的受试者比例（0.0%）与基线至第25周实现TA的受试者比例（51.0%）之间，差异具有统计学意义。在使用可伐利单抗治疗后的两周内，受试者疲劳状态得到了快速且有临床意义的改善，并随着时间的推移而持续。试验中总体安全性数据与C5抑制剂和潜在疾病的已知安全性一致，表明可伐利单抗耐受性良好，没有发现新的安全性信号。
Piasky（Crovalimab-akkz）派圣凯 (可伐利单抗) 是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体，旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造，与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
可伐利单抗对PHN治疗有效性和便利性都有很大提高。在常规输血治疗中，PNH患者因反复溶血需要不断入院输血，且每次输血时间一般在3-4小时，而可伐利单抗可每4周1次自行皮下注射，便利性更高。
今年早些时候，抗 C5 循环单克隆抗体 (mAb) 的静脉注射和皮下制剂均已在中国和日本获得批准，而美国则已批准了该制剂。
阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria， PNH）是一种罕见且危及生命的综合征，患者会突然出现血尿、贫血和血栓形成等症状。PNH患者体内的乳酸脱氢酶（LDH）水平明显高于正常值，LDH是溶血的标志，溶血时会增加血栓风险，这也是PNH患者死亡的主要原因。抑制补体C5是具有显著临床症状PNH患者的治疗标准。然而，持续完全抑制末端补体途径和补体C5的高血清浓度给药物开发带来了挑战，使得患者只能接受静脉注射治疗。
| 信息 | 来源 |
| Novel Drug Approvals for 2024. | https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2024 |
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