2024年6月19日，Sobi宣布，其与赛诺菲共同开发的Altuvoct（efanesoctocog alfa）已经获得欧盟委员会（EC）批准上市，用于血友病A成人和儿童患者的常规预防性治疗和按需治疗，以控制出血事件，以及围手术期管理（手术）。
本次获批上市主要是基于针对成人和青少年的 XTEND-1 和针对儿童的 XTEND-Kids，两项关键III期临床研究，分别评估了Altuvoct用于成人和青年、儿童重度血友病A患者的疗效和安全性。结果显示，每周接受1次Altuvoct预防性治疗可以为任何年龄段患者提供显著的出血保护，评估年出血率（ABR）<1，80%-88%患者没有自发性出血。52周时，患者的关节健康、身体健康、疼痛以及整体生活质量较基线都有显著改善。
ALTUVOCT（efanesoctocog alfa） [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein] (formerly BIVV001) [抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白]（以前称为 BIVV001）是首个高持续性 FVIII 替代疗法，有可能在一周的大部分时间内提供接近正常的因子活性水平，每周1次的剂量，即可改善血友病 A 患者的出血保护。
Efanesoctocog alfa 以成熟的 Fc 融合技术为基础，创新性地添加了一段血管性血友病因子和 XTEN® 多肽以延长其在血液循环中的时间。它是唯一1种被证明能够突破血管性血友病因子上限的疗法，这给目前的 VIII 因子疗法带来了半衰期限制。
2019年6月，欧盟委员会授予其孤儿药资格。Sobi 在欧洲批准并以 ALTUVOCT™ 的名称销售该药物。该产品已获赛诺菲在美国、日本和台湾批准上市，商品名为 ALTUVIIIO™ [抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl]。
A型血友病 是一种罕见的终身遗传病，患者身体无法产生足够的凝血因子 VIII（一种凝血所必需的蛋白质），或者凝血因子 VIII 功能失调。每年每 5,000 名男性新生儿中就有一名患有此病，女性患此病的概率则更低。血友病患者可能会出现出血，从而导致疼痛、不可逆的关节损伤和危及生命的出血。随着治疗方案的重大进步，临床结果随着时间的推移有所改善，但对于患有此病的人来说，仍然存在重要的未满足的临床和社会需求。
| 信息 | 来源 |
| European Commission grants Sobi® Marketing Authorisation for ALTUVOCT™ for treatment of haemophilia A | https://www.sobi.com/en/press-releases/european-commission-grants-sobir-marketing-authorisation-altuvocttm-treatment-haemophilia-2245139 |
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