2024年06月06日 (加州福斯特城) 生物制药公司Geron Corporation 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 RYTELO™ (imetelstat) 用于治疗患有低至中等-1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成年患者，这些患者患有输血依赖性 (TD) 贫血，八周内需要输入4个或更多红细胞单位，并且对红细胞生成刺激剂 (ESA) 没有反应、失去反应或不适合使用。
- RYTELO是FDA批准的首个也是唯一1个端粒酶抑制剂。
FDA 批准 RYTELO 是基于《柳叶刀》上发表的 IMerge 3 期临床试验结果。IMerge 试验达到了其主要终点和关键次要终点，RYTELO 至少连续八周（RYTELO 39.8% [95% CI 30.9–49.3]；安慰剂 15.0% [7.1–26.6]；p<0.001）和至少 24 周（RYTELO 28.0% [95% CI 20.1-37.0]；安慰剂 3.3% [95% CI 0.4-11.5]；p<0.001）与安慰剂相比，显示出显著更高的红细胞输血独立性 (RBC-TI)。 RBC-TI 在接受 RYTELO 治疗的人群中持久而持续，8 周反应者和 24 周反应者的 RBC-TI 持续时间中位数分别约为 1 年和 1.5 年。
在一项对接受 RYTELO 治疗并达到 ≥8 周 RBC-TI 的患者的探索性分析中，RYTELO 组血红蛋白中位增幅为 3.6 g/dL，安慰剂组为 0.8 g/dL。在关键 MDS 亚组中均观察到具有临床意义的疗效结果，无论环状铁粒幼细胞 (RS) 状态、基线输血负担和 IPSS 风险类别如何。
在 IMerge 试验中，RYTELO 的安全性特征得到了充分体现，其通常可控制且持续时间短的血小板减少症和中性粒细胞减少症，这些副作用对于有处理血细胞减少症经验的血液学家来说是很常见的。最常见的 3/4 级不良反应是中性粒细胞减少症 (72%) 和血小板减少症 (65%)，持续时间中位数不到两周，超过 80% 的患者在四周内恢复至 2 级以下。血细胞减少症通常可通过调整剂量来控制。每四周静脉注射一次 RYTELO 与这些患者的常规血细胞计数监测一致。
最常见的不良反应（发生率≥10%，与安慰剂相比，两组之间的差异>5%），包括实验室异常，包括血小板减少（血小板减少症）、白细胞减少、中性粒细胞减少（中性粒细胞减少症）、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 升高、碱性磷酸酶 (ALP) 升高、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 升高、疲劳、部分凝血活酶时间延长、关节痛/肌痛、COVID-19 感染和头痛。接受 RYTELO 治疗的患者中，<5% 出现临床相关不良反应，包括发热性中性粒细胞减少症、脓毒症、胃肠道出血和高血压。
RYTELO™ (imetelstat) 注射剂，是一种经 FDA 批准的寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗患有低至中-1 风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS) 的成人患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要8周内输注4个或更多红细胞单位，并且对红细胞生成刺激剂 (ESA) 没有反应或失去反应或不适合使用。该药物每4周静脉输注一次，每次2小时。
RYTELO 是一种首创的治疗方法，通过抑制端粒酶活性起作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时都会自然缩短。在 LR-MDS 中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶，这种酶会重建端粒，从而导致不受控制的细胞分裂。
低风险骨髓增生异常综合征 (Lower-risk myelodysplastic syndromes ，LR-MDS) 是一种血癌，其通常会进展为需要越来越强化的关键症状管理，例如贫血和随之而来的疲劳。这些有症状的 LR-MDS 患者经常会依赖红细胞输血，这已被证明与短期和长期临床后果有关，会降低生活质量并缩短生存期。许多 LR-MDS 患者，特别是那些预后较差的患者，存在很大的未满足需求。目前，对于 ESA 失败患者的治疗选择仅限于某些亚群，并且对能够提供长期和持续的红细胞输血独立性的治疗方法存在未满足的需求。
| 信息 | 来源 |
| Geron Announces FDA Approval of RYTELO™ (imetelstat), a First-in-Class Telomerase Inhibitor, for the Treatment of Adult Patients with Lower-Risk MDS with Transfusion-Dependent Anemia | https://www.businesswire.com/news/home/20240606850162/en/Geron-Announces-FDA-Approval-of-RYTELO%E2%84%A2-imetelstat-a-First-in-Class-Telomerase-Inhibitor-for-the-Treatment-of-Adult-Patients-with-Lower-Risk-MDS-with-Transfusion-Dependent-Anemia |
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