进展|Xromi(羟基脲)英国和欧盟获批治疗9月龄以上镰状贫血(SCD)的血管闭塞并发症

2024年05月02日，Nova Laboratories 的 Xromi (hydroxycarbamide) 羟基脲已获得英国药品和保健品监管机构和欧盟委员会的批准，将镰状细胞病（SCD）血管闭塞并发症的适应症扩大到9个月以上的婴儿。

这些监管决定是基于药代动力学、功效和安全性研究 HUPK 的数据，该研究表明 Xromi 预计在 9 个月大的儿童中的作用与在较大儿童中的作用相同。此外，来自3期 BABY HUG 研究的额外数据表明，Xromi 对 9 个月大的儿童的益处和安全性与年龄较大的儿童相似。

Xromi (hydroxycarbamide) 羟基脲 此前于 2019 年在英国和欧盟获得批准，用于预防9个月以上患者的镰状细胞贫血（SCD）的 血管闭塞并发症，最近又于 2020 年获得苏格兰药物联盟批准，用于预防2至9岁儿童的 镰状细胞贫血（SCD）的血管闭塞并发症。它是目前 Xromi 唯一获得许可的液体配方，提供了一种适合儿童的片剂或胶囊替代品，允许医疗保健提供者根据每个孩子的体重和状况进行准确和精确的剂量调整。