2024年04月26日（纽约）辉瑞宣布，FDA已批准其基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）治疗中重度B型血友病成人患者。具体为：成人中度至重度血友病B 目前正在使用因子 IX (FIX) 预防治疗，或者当前或历史上有危及生命的出血，或者有反复、严重的自发性出血事件，并且检测到不具有腺相关病毒血清型 Rh74var (AAVRh74var) 衣壳的中和抗体通过 FDA 批准的测试。
此次获批主要基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的积极数据。结果显示，患者接受单剂次BEQVEZ治疗12个月内，年化出血率（ABR）相比标准预防治疗组（接受FIX类药物作为预防替代治疗）显著降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），达到非劣效标准并且也达到了优效标准。
BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）SPK-9001，一次性基因疗法。BEQVEZ最初由Spark Therapeutics（已被罗氏收购）开发，这是一种针对FIX的一次性基因疗法，含有生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白质壳）和人FIX基因的高活性变体。BEQVEZ的定价为350万美元，与之前批准的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
B型血友病（Hemophilia B）是一种因先天缺乏FIX导致的遗传性出血性疾病。治疗B型血友病的标准方法是预防性输注FIX替代疗法，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。尽管采取了预防措施并定期进行静脉输液，但许多中度至重度 B 型血友病患者仍有自发性出血发作的风险。根据世界血友病联合会统计，全球B型血友病患者超过3.8万例。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Approves Pfizer’s BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B | https://www.businesswire.com/news/home/20240425269649/en/U.S.-FDA-Approves-Pfizer%E2%80%99s-BEQVEZ%E2%84%A2-fidanacogene-elaparvovec-dzkt-a-One-Time-Gene-Therapy-for-Adults-with-Hemophilia-B |
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