进展|Yorvipath(Palopegteriparatide)英国获批治疗成人慢性甲状旁腺功能减退(HP)

2024年04月24日（哥本哈根）Ascendis Pharma A/S宣布，英国药品和保健品监管局（MHRA）已授予 YORVIPATH ^®（palopegteriparatide；开发在英国被称为 TransCon™ PTH），作为甲状旁腺激素 (PTH) 替代疗法，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症，并已授予 YORVIPATH 孤儿药地位。

• YORVIPATH 是甲状旁腺激素 (PTH 1-34) 的前药，每天给药一次。

MHRA 对 YORVIPATH 的批准基于与 Ascendis Pharma 向欧洲药品管理局提交的营销授权申请相同的档案，该档案导致欧盟委员会于 2023 年 11 月在欧盟授权 YORVIPATH。孤儿药地位提供在英国 10 年的市场独占权与已批准的慢性成人甲状旁腺功能减退症孤儿适应症中的类似药品有关。美国、日本和其他国家也正在开发 TransCon PTH，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。

甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism，HP）是一种由 PTH 水平不足引起的内分泌疾病，PTH 是体内钙和磷酸盐平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。根据 2016 年内分泌学会指南、2019 年加拿大和国际共识声明以及 2022 年欧洲内分泌学会共识声明，如果手术后甲状旁腺功能减退症持续超过 6 个月，则被认为是慢性的。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。手术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例 (70-80%)，而其他病因包括自身免疫、遗传和特发性原因。