2024年04月05日-(新泽西州萨默塞特)-细胞治疗领域的传奇生物科技公司（宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 CARVYKTI ® (ciltacabtagene autoleucel； cilta-cel）用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者之前至少接受过一种治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD），并且对来那度胺耐药。
- CARVYKTI ®是第1个也是唯一1个 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 靶向疗法，包括 CAR-T 疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物 (ADC)，被批准用于多发性骨髓瘤患者的二线治疗骨髓瘤。
FDA 的批准基于 CARTITUDE-4 研究的积极结果，该研究表明，与两种标准护理治疗方案泊马度胺、硼替佐米和地塞米松 (PVd) 相比，CARVYKTI ®可显着改善无进展生存期，具有统计学意义和临床意义。 ）或达拉妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松 (DPd)，治疗接受过一到三种既往治疗的复发性和来那度胺难治性多发性骨髓瘤成人患者。此次批准是根据 FDA 肿瘤药物咨询委员会 (ODAC) 一致（11 比 0）建议支持 CARVYKTI ®在早期治疗中进行的。
CARVYKTI ®（CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL；CILTA-CEL）是一种针对 BCMA 的转基因自体 T 细胞免疫疗法，涉及用编码嵌合抗原受体 (CAR) 的转基因对患者自身的 T 细胞进行重新编程，从而识别并消除表达 BCMA 的细胞。 cilta-cel CAR 蛋白具有两种针对 BCMA 的单域抗体，旨在赋予针对人 BCMA 的高亲和力。与表达 BCMA 的细胞结合后，CAR 促进 T 细胞激活、扩增和消除靶细胞。
多发性骨髓瘤（MM）是一种目前无法治愈的血癌，始于骨髓，其特征是浆细胞过度增殖。到 2024 年，预计美国将有超过 35,000 人被诊断患有多发性骨髓瘤，超过 12,000 人将死于该病。虽然一些多发性骨髓瘤患者最初没有任何症状，但大多数患者被诊断是由于症状可能包括骨骼问题、低血细胞计数、钙升高、肾脏问题或感染。
| 信息 | 来源 |
| Legend Biotech’s CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) Becomes the First and Only BCMA-Targeted CAR-T Cell Therapy Approved by the FDA for Second-Line Treatment of Multiple Myeloma | https://www.businesswire.com/news/home/20240405663733/en/Legend-Biotech%E2%80%99s-CARVYKTI%C2%AE-ciltacabtagene-autoleucel-Becomes-the-First-and-Only-BCMA-Targeted-CAR-T-Cell-Therapy-Approved-by-the-FDA-for-Second-Line-Treatment-of-Multiple-Myeloma |
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