药物名称：venglustat
临床试验：一项III期、国际多中心、随机、双盲、双模拟、阳性对照研究，评价venglustat在酶替代疗法（ERT）治疗后达到治疗目标的3型戈谢病（GD3）成人和青少年患者中的疗效和安全性
试验目的：主要目的：通过评估以下指标，评价venglustat与思而赞相比在成人和青少年（≥12至<18岁）GD3患者中的疗效： – 共济失调（根据共济失调评估与评分量表[SARA]评估） – 认知功能（根据可重复成套神经心理状态测验[RBANS]确定）
次要目的：1）评估与思而赞相比venglustat对维持脾脏体积稳定的作用 2）评估与思而赞相比venglustat对维持肝脏体积稳定的作用 3）评估与思而赞相比venglustat对维持血红蛋白水平稳定的作用 4）评估与思而赞相比venglustat对维持血小板计数稳定的作用 5）评估与思而赞相比venglustat的安全性和耐受性 6）评价与思而赞相比 venglustat 对脑脊液 (CSF) GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用 7）评价与思而赞相比 venglustat 对血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用。
入组&排除要求：
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) |
|---|---|
| 性别 | 男+女 |
| 健康受试者 | 无 |
| 入选标准 | 1受试者在入组前已接受ERT（思而赞或其他ERT；当地法规认为适当的情况）至少3年，接受稳定剂量至少6个月且处于I 05中定义的治疗目标范围内，研究者认为受试者已保持临床稳定至少1年。2成人和青少年受试者： ≥18岁的成人受试者 ≥12至<18岁的青少年受试者3受试者在临床上诊断为GD3，且有证实该诊断的酸性β-葡萄糖苷酶活性缺乏的记录。4受试者的改良SARA评分为1分或以上。5受试者达到GD治疗目标，即符合以下所有条件： – 血红蛋白水平≥11.0 g/dL（女性）或≥12.0 g/dL（男性）。 – 血小板计数≥100000/mm3 – 脾脏体积＜10倍正常值（MN） – 肝脏体积＜1.5 MN – 筛选前3个月内无骨危象且无症状性骨病（如骨坏死和/或病理性骨折导致的骨痛）。6出现凝视麻痹，以水平为主，扫视缓慢或消失。7如果受试者有癫痫发作病史，但其病情可使用适当药物（非CYP3A强效或中效诱导剂或抑制剂）进行良好控制。8体重≥30 kg的受试者。9所有（男性和女性）受试者。 对于临床研究的受试者而言，男性和女性受试者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。 a) 男性受试者 性活跃的男性受试者必须愿意在研究期间和研究干预末次给药后至少90天内按照其首选和日常生活方式真正禁欲或使用2种可接受的有效避孕方法。 – 避免捐赠精子。 外加以下任意一项： – 能够以禁欲（不进行异性间性交）作为其日常和首选的生活方式（长期和持续禁欲），并同意坚持禁欲。 或 – 必须同意使用男性避孕套和另一种高效避孕方法。 b) 女性受试者 – 女性受试者如果未处于妊娠期或哺乳期，并且 符合以下情况之一，则有资格参加研究： – 是无生育能力女性。 或 – 是有生育能力的女性（WOCBP）且同意在研究干预期间和研究干预末次给药后至少6周内使用高效（年失败率<1%）且最好是使用者依赖性低的避孕方法。 – 在筛选期和首次研究干预给药前的基线访视时，WOCBP的高敏感度妊娠试验结果必须为阴性（根据当地法规要求，尿液或血清妊娠试验）。10能够给出已签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制。在法定成年年龄大于18岁的国家，受试者的法定授权代理人还需签署一份特定ICF。 |
| 排除标准 | 1受试者依赖输血。2既往食管静脉曲张或肝脏梗死或当前肝酶（丙氨酸氨基转移酶[ALT]/天门冬氨酸氨基转移酶[AST]）或总胆红素＞2倍正常值上限（ULN），有Gilbert综合征诊断的受试者除外。3受试者患有除GD以外的任何具有临床意义的疾病，包括心血管疾病（先天性心脏缺陷、冠状动脉疾病、瓣膜疾病或左侧心脏衰竭；具有临床意义的心律不齐或传导缺陷）、肝脏、胃肠道、肺、神经系统、内分泌系统、代谢系统（如，低钾血症、血镁过少）或精神疾病、其他医学病症，或研究者认为可能妨碍参加研究的严重并发疾病。4受试者存在肾功能不全，定义为筛选访视时估计肾小球滤过率<30 mL/min/1.73 m2（根据CKD-EPI公式计算≥18岁受试者的估计值，根据床旁Schwartz公式计算>12至＜18岁受试者的估计值）。5受试者有癌症病史，基底细胞癌除外。6受试者患有进行性肌阵挛性癫痫。7受试者处于妊娠期（血清β-人绒毛膜促性腺激素[β-hCG]阳性）或哺乳期。8受试者需要使用有创性通气支持。9受试者需在每天清醒时使用无创性通气支持12小时以上。10受试者计划在研究期间住院治疗，包括择期手术。11受试者接受过重要器官移植（如，骨髓或肝脏移植）。12在筛选访视前一年内滥用药物和/或酗酒。13入组前6个月内接受过伴侣治疗，6个月内接受过除venglustat以外的底物减少疗法治疗或venglustat底物减少疗法治疗。入组前6个月内需要停用伴侣治疗和除venglustat以外的底物减少疗法治疗。14受试者在入组前30天内接受过研究药物给药。15受试者在筛选前14天内或5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过CYP3A强效或中效诱导剂（注：如草药补充剂）或抑制剂治疗。这也包括在venglustat开始给药前72小时内摄入了葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。受试者不愿意在治疗期间避免摄入葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。16研究者认为受试者无法遵守研究要求或不能接受研究评估（如，存在MRI禁忌）。17受试者类型和疾病特征：受试者在入组前接受过全脾切除术。患者在随机化前3年内接受过脾部分切除术。18研究者认为受试者不适合参加研究（无论何种原因；包括医学或临床状况）或受试者可能存在不依从研究程序的风险。19对任何研究干预或其组分敏感，或有药物过敏或其他过敏，研究者认为禁忌参与本研究。 |
目标入组人数：中国国内: 4 ； 国际: 40 ；
截至时间：入组所需人员招满为止
项目所在地：北京、广州、上海（患者可就近入组）
报名申报填写：
| 患者姓名： 患者年龄： 患者性别： 病情简述：此处填写用药及治疗情况简述 患者所在地： 可入组地： 患者联络人： 联络电话： 联络微信： |
报名方式：微信客服： yes698896 & E-Mail：Care@100pei.com
CDE：CTR20221236（捷信）
主办方：Sanofi-Aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Sanofi Winthrop Industrie/ Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; Fisher Clinical Services Inc.
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