进展|Vafseo(Vadadustat)美国获批治疗成年透析患者因慢性肾病(CKD)引起的贫血

2024年03月27日（马萨诸塞州剑桥）Akebia Therapeutics宣布，FDA已批准其口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI） Vafseo（vadadustat）片剂上市，用于治疗接受透析至少三个月的成年患者因慢性肾病（CKD）引起的贫血。

Vadadustat的此次获批是基于INNO2VATE项目的疗效和安全性数据以及该疗法于2020年8月在日本上市后获得的安全数据。INNO2VATE项目含有两项全球性、多中心、含活性对照组的3期临床试验，共纳入3923例因CKD导致贫血的成人患者，他们随机接受vadadustat或darbepoetin α（一种血红细胞刺激剂）的治疗。在纳入透析依赖性患者的第一项临床试验中，与活性对照组相比，vadadustat的治疗使患者的血红蛋白（Hb）水平较基线时的变化达到了非劣效性的主要终点。

去年公布的FO2CUS研究结果显示，当患者在透析期间每周接受3次vadadustat治疗时，该方案成功达到了研究的主要和次要疗效终点，并且在治疗CKD所引起的贫血方面的表现不劣于红细胞生成刺激剂。此外，该药物的安全性特征与现行的标准治疗相当，为CKD引起的贫血治疗提供了一个安全有效的选择。

慢性肾病 (CKD) 引起的贫血 是指人体缺乏足够的健康红细胞来为身体组织输送足够的氧气。它通常发生在慢性肾病患者身上，因为他们的肾脏不能产生足够的促红细胞生成素，这是一种有助于调节红细胞生成的激素。 CKD 引起的贫血会对人的生活质量产生深远影响，因为它会导致疲劳、头晕、呼吸短促和认知功能障碍。如果不及时治疗，贫血会导致健康状况恶化，并与 CKD 患者死亡率增加相关 。