2024年03月26日-(大阪和马萨诸塞州剑桥)–武田宣布，日本厚生劳动省已批准使用 ADZYNMA (apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa) 用于治疗 12 岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。
- ADZYNMA 是第1个也是唯一1个获得批准的重组 ADAMTS13 蛋白，旨在通过替换缺陷的 ADAMTS13 酶来解决 cTTP 患者未满足的医疗需求。
此次批准得到了对 12-68 岁 cTTP 患者进行的第一个随机、对照、开放标签、交叉 3 期试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据的中期分析提供的全部证据的支持 (281102 NCT03393975），其中包括五名日本患者，并得到一项持续研究（TAK-755-3002 NCT04683003 ）的长期安全性和有效性数据的支持。在中期分析时，没有患者在接受 ADZYNMA 预防性治疗时经历过急性 TTP 事件 (n=37)，而在第 3 阶段接受血浆治疗的患者 (n=38) 中发生了 1 例急性 TTP 事件研究对照比较期 1 和 2。
接受 ADZYNMA 治疗的患者中有 10.3% 报告了第 1 期和第 2 期期间与治疗相关的治疗引起的不良事件 (TEAE)，而接受血浆治疗的患者为 50%。 ADZYNMA 组中观察到的6 例TEAE 为便秘、ADAMTS13 活性异常、头痛、瘙痒和高血压（各 1 例）。在第 3 阶段，该药物组的 TEAE 发生率为 2.8% (1/36)：恶心和头痛（各 1 名受试者）。
ADZYNMA（apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa）是一种人重组“具有血小板反应蛋白基序 13 的解整合素和金属蛋白酶”ADAMTS13 (rADAMTS13)，在日本适用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP)。ADZYNMA 可用于 12 岁及以上患者的预防性或按需酶替代疗法 (ERT)。
先天性血栓性血小板减少性紫癜（Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP） 是一种极其罕见的慢性凝血障碍，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。它与急性事件和衰弱性慢性症状或血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 表现相关，其中可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不及时治疗，急性 TTP 事件的死亡率 > 90%。
| 信息 | 来源 |
| Takeda Announces Approval of ADZYNMA® Intravenous Injection 1500 (apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa) in Japan for Patients with Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP) . | https://www.businesswire.com/news/home/20240325490780/en/Takeda-Announces-Approval-of-ADZYNMA%C2%AE-Intravenous-Injection-1500-apadamtase-alfa-cinaxadamtase-alfa-in-Japan-for-Patients-with-Congenital-Thrombotic-Thrombocytopenic-Purpura-cTTP |
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