新药|Winrevair(Sotatercept)美国获批治疗肺动脉高压(PAH)

2024年03月26日 (新泽西州罗威) 默克公司宣布，美国FDA已批准 WINREVAIR™ （sotatercept-csrk）45mg、60mg注射用，用于治疗患有肺动脉高压（PAH）的成人患者，以增加运动能力，提高WHO功能分级（FC），并降低患肺动脉高压的风险临床恶化事件。

WINREVAIR 此前曾获得 FDA 突破性疗法认定。 WINREVAIR 是 FDA 批准的首个针对 PAH 的激活素信号抑制剂疗法，代表了一类新型疗法，通过改善促增殖信号和抗增殖信号之间的平衡来调节 PAH 潜在的血管细胞增殖。

该批准基于 3 期 STELLAR 试验，该试验将 WINREVAIR (n=163) 与安慰剂 (n=160) 进行比较，两者均结合成人 PAH 患者（WHO 第 1 组 FC II 或 III 组）护理治疗的背景标准。结果显示，在第 24 周时，将 WINREVAIR 添加到背景治疗中，使六分钟步行距离从基线增加了 41 米（95% CI：28, 54；p<0.001；安慰剂调整），并显着改善了多项重要的次要结局指标，包括减少与单独背景治疗相比，全因死亡或 PAH 临床恶化事件的风险降低 84%（事件数：9 vs 42，风险比=0.16；95% CI：0.08，0.35；p<0.001）。

Winrevair（sotatercept-csrk）45 毫克、60 毫克 皮下注射 是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起。它可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。Sotatercept是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。此前，sotatercept已获得FDA授予的突破性疗法认定，这也是首款获得突破性疗法认定的肺动脉高压疗法。

目前，该药在美国定价为 14000 美元（约合人民币 10 万元），全年费用约为 243,000 美元（约合人民币 175 万元）。