进展|Iclusig(普纳替尼)与化疗联合美国获批治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)

2024年03月19日（大阪和马萨诸塞州剑桥）武田（Takeda）公司宣布，美国FDA已加速批准ponatinib（商品名：Iclusig）与化疗联合，用于治疗新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）成人患者。Iclusig是美国首个获批用于联合化疗作为Ph+ ALL一线治疗的靶向疗法。

该适应症的批准是基于在诱导治疗结束时最小残留病（MRD）阴性完全缓解（CR）的数据。本次新适应症申请获批是基于PhALLCON研究的数据，该研究是全球首个针对新确诊为Ph+ ALL成人患者的3期、头对头注册临床试验。在这项研究中，患者接受了Iclusig或对照药物治疗，并联合低强度化疗，在诱导治疗结束时达到了MRD阴性CR这一主要终点。复合终点MRD阴性CR反映了深度的分子缓解和临床缓解，同时也是Ph+ ALL患者长期预后的重要指标。与对照药物相比，接受Iclusig治疗的患者在诱导治疗结束时（第3周期）的MRD阴性CR率提高了2倍多。在试验中，Iclusig的安全性与对照药物相当，没有发现新的安全信号。