2024年03月11日（纽约州塔里敦）Regeneron Pharmaceuticals, Inc.宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已延长批准 Praluent ® ( alirocumab ) 阿利西尤单抗 作为的辅助药物，包括饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法，治疗8 岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的儿科患者。
该批准基于一项3期随机多中心试验，该试验评估了 8 至 17 岁的 HeFH 儿科患者，这些患者的 LDL-C 水平为 130mg/dL 或更高，并且已经在接受降脂药物治疗。在两个连续队列中，患者每两周或每四周随机接受 Praluent (N=101) 或安慰剂 (N=52) 治疗。每四周接受 Praluent 治疗的患者在 24 周时的 LDL-C 比安慰剂低 31%（97.5% 置信区间：-45.0% 至 -17.9%；p<0.0001）。还观察到其他关键脂质参数的改善。该试验的结果最近发表在《美国医学会儿科杂志》上。
本试验中没有发现新的不良反应，安全性与成人 HeFH 中观察到的安全性一致。在原发性高脂血症患者 (N=2,476) 的 Praluent 试验中，与安慰剂相比，Praluent 最常见的不良反应 (≥5%) 是注射部位反应 (7%)、流感 (6%) 和腹泻。 5%）。
Praluent（Alirocumab）波立达（阿利西尤单抗） 抑制 PCSK9 与 LDL 受体的结合，从而增加肝细胞表面可用 LDL 受体的数量，以清除 LDL，从而降低血液中的 LDL-C 水平。Praluent 是由 Regeneron 和赛诺菲根据全球合作协议开发的，并由 Regeneron 使用该公司专有的VelocImmune ®技术发明，该技术可产生优化的全人单克隆抗体。
在美国，Praluent目前：
- 降低患有已知心血管疾病的成人发生心肌梗塞、中风和需要住院治疗的不稳定心绞痛的风险
- 作为饮食的辅助手段，单独或与其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法联合用于患有原发性高脂血症（包括 HeFH）的成人，以降低 LDL-C
- 作为 HoFH 成人其他 LDL-C 降低疗法的辅助疗法，以降低 LDL-C
- 对 8 岁及以上患有 HeFH 的儿童结合饮食和其他 LDL-C 降低治疗，以降低 LDL-C
除美国外，Praluent 已在 60 个国家获得批准，包括欧盟、日本、中国、加拿大、瑞士和巴西。
家族性高胆固醇血症 （Familial hypercholesterolemia，FH）是一种遗传性疾病，由控制身体处理胆固醇的多个基因之一突变引起，这可能导致 LDL-C（坏胆固醇）水平非常高。FH 有两种形式： HeFH，当从父母之一遗传一个突变基因时就会出现；纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），当突变基因从父母那里遗传时就会发生。Praluent 被批准用于治疗患有 HeFH 的儿童和成人以及患有 HoFH 的成人。
| 信息 | 来源 |
| Praluent® (alirocumab) Injection Receives FDA Approval to Treat Children with Genetic Form of High Cholesterol. | https://www.globenewswire.com/news-release/2024/03/11/2843637/0/en/Praluent-alirocumab-Injection-Receives-FDA-Approval-to-Treat-Children-with-Genetic-Form-of-High-Cholesterol.html |
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