新药|赛恺泽(泽沃基奥仑赛)中国获批治疗复发或难治性多发性骨髓瘤

2024年03月01日（上海）科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，中国国家药品监督管理局（“NMPA”）已经正式批准赛恺泽^®（泽沃基奥仑赛注射液，产品编号：CT053，一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品）的新药上市申请（“NDA”），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

泽沃基奥仑赛注射液的上市申请是基于在中国进行的一项开放、单臂1/2期临床试验LUMMICAR STUDY 1的数据。在2022年美国血液学会（ASH）年会上，研究人员公布了这项中国关键2期临床的研究数据。2期研究共有102例R/R MM患者接受了剂量为150×10⁶ CAR-T细胞的泽沃基奥仑赛注射液治疗。患者的既往治疗中位线数为4线。截至2022年8月16日，102例患者至少完成3个月的随访或提前退出，其中60例患者至少完成6个月的随访或提前退出。

有效性数据显示，102例患者的中位随访时间为9个月，总缓解率（ORR）为92.2%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上缓解的比率为85.3%，完全缓解/严格意义完全缓解率（CR/sCR）的比率为45.1%。其中接受治疗的前60例患者中，中位随访时间为12.1个月，CR/sCR率为56.7%。中位反应持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）均尚未达到。在9个月的中位随访中，DOR率为86.1%，PFS率为84.6%。在达到VGPR及以上缓解的患者中评估了微小残留病（MRD），达到CR/sCR患者的MRD（<10^-5）阴性率为100%，VGPR及以上缓解的患者比率为96.3%。

在安全性方面，泽沃基奥仑赛注射液的耐受性良好，安全性可控。102例患者报告了治疗相关的不良事件（AEs），AEs主要包括与清淋相关的血液学毒性。92例患者发生了CRS，其中7例发生了3/4级CRS，所有CRS均完全恢复。没有发生3级及以上的神经毒性。2例患者发生ICANS，均为1级且完全恢复，均未使用托珠单抗或类固醇激素治疗。38例患者发生了治疗相关的严重不良事件，主要包括血液学毒性和感染。

在2023年12月举行的ASH年会上，科济药业再次公布了泽沃基奥仑赛注射液在中国的1/2期注册临床研究（LUMMICAR-1）中1期临床试验的3年随访疗效和安全性的结果。截至2023年7月17日，14位既往至少接受过3种疗法，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物（IMiD）的复发/难治多发性骨髓瘤患者接受了泽沃基奥仑赛注射液的输注，患者既往治疗中位线数为6线（范围：3-11线）。
截至2023年7月17日，中位随访期为37.7个月（范围：14.8-44.2个月）。具体有效性数据和安全性数据如下：

• 患者总缓解率（ORR）为100%（14/14），其中78.6%（11/14）的患者达到完全缓解（CR）或严格意义的完全缓解（sCR），所有达到CR或sCR的患者均为微小残留病灶（MRD）阴性；
• 在所有患者中，中位生存期（mDOR）为24.1个月，在达到CR或sCR的患者中， mDOR为26.0个月；
• 在所有患者中，中位无进展生存期（mPFS）为25.0个月。共有7例（50%）患者的缓解时间超过24个月。中位总生存期（OS）未达到，92.9%（13/14）的患者在第36个月时仍存活；
• 安全性方面，泽沃基奥仑赛注射液总体耐受性可控，无3级及以上细胞因子释放综合征（CRS）发生，无免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生。

赛恺泽^®（泽沃基奥仑赛注射液）（zevorcabtagene-auto-leucel，zevor-cel）是一种自体BCMA靶向CAR-T细胞产品，它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源BCMA特异性单链可变片段（“scFv”），人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。

赛恺泽^®于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号。赛恺泽^®也于2020年获得国家药品监督管理局的突破性治疗药物品种。

泽沃基奥仑赛注射液（商品名：赛恺泽）在中国的首发价格为￥115万元.

信息	来源
科济药业BCMA CAR-T产品赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液）在中国获批上市，惠及复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者.	https://mp.weixin.qq.com/s/nQhw-rye0kDo88CwDt93rg
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