进展|SKYCLARYS(Omavaloxolone)欧盟获批治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症(FA)

2024年02月12日（马萨诸塞州剑桥） Biogen Inc.（百健）宣布，欧盟委员会 (EC) 已授权 SKYCLARYS ^® (omaveloxolone) 用于治疗成人和儿童弗里德赖希共济失调 (FA) 16 岁及以上青少年。

• SKYCLARYS 是欧盟境内批准的第1种治疗这种罕见的遗传性进行性神经退行性疾病的治疗方法。

EC 对 SKYCLARYS 的批准是基于安慰剂对照 MOXIe 第 2 部分试验的有效性和安全性数据。在为期 48 周的研究结束时，与安慰剂相比，接受 SKYCLARYS 治疗的患者改良版弗里德赖希共济失调评定量表 (mFARS) 评分显着改善。 mFARS 评估的所有组成部分，包括吞咽能力（延髓）、上肢协调性、下肢协调性和直立稳定性，均优于安慰剂。事后倾向匹配分析提供了额外的探索性数据，其中接受 MOXIe（扩展）中的 SKYCLARYS 治疗的患者与匹配的自然史组相比，3年时的 mFARS 评分较低。最常见的副作用是肝酶升高、体重和食欲下降、恶心、呕吐、腹泻、头痛、疲劳、口咽和背痛、肌肉痉挛和流感。

百健（Biogen）致力于与所有利益相关者密切合作，确保符合条件的欧洲患者能够获得这种治疗。 SKYCLARYS 的抢先体验计划目前在德国和法国开放，并计划在可能的情况下扩展到其他国家。 SKYCLARYS 也获准在美国使用，百健 (Biogen) 正在与其他地区的监管机构合作。

弗里德赖希共济失调 (Friedreich’s Ataxia，FA) 是一种罕见的遗传性、缩短寿命、使人衰弱的退行性神经肌肉疾病。它是最常见的遗传性共济失调。FA 的早期症状，例如进行性丧失协调性、肌肉无力和疲劳，通常出现在儿童期，并且可能与其他疾病重叠。大多数 FA 患者在首次出现症状后 10-20 年内需要使用轮椅。据报道，FA 患者的平均死亡年龄仅为 37 岁，尽管通过适当和有针对性的护理，患者在坐轮椅后仍可活很多年。