新药|派圣凯(可伐利单抗)中国获批治疗12岁及以上阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

2024年02月07日，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准可伐利单抗（商品名：派圣凯®）用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年（≥12岁）患者。

本次获批基于两项三期临床研究（COMMODORE 3，COMMODRE 2）以及一项I/II期支持性研究（COMPOSER）的结果。其中COMMODORE 3是一项仅在中国进行的研究，该研究达到了其主要终点，即避免输血（TA）和溶血控制，该研究证实对于既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，有望减轻疾病负担。此外，经FACIT疲劳量表评估，患者在使用派圣凯^®治疗后第二周即观察到了迅速且具有临床意义的疲劳状态改善，且状态持续。派圣凯的总体安全性数据与已知其他C5补体抑制剂安全性特征一致，显示派圣凯^®在PNH患者中耐受性良好。

针对派圣凯^®应用拓展的临床研究仍在广泛开展，包括在PNH和其他补体介导的疾病中的5项正在进行的III期研究和3项早期研究。用于PNH治疗的全球III期研究COMMODORE 1和COMMODORE 2的数据显示都到达主要实验终点，这些数据首发于2023年5月举行首届国际 PNH 协作组（IPIG）大会上。同年6月又发布在2023欧洲血液学会（EHA）上，并提交至全球各地的卫生监管机构。

派圣凯^® (可伐利单抗) Piasky（Crovalimab）曾用名：珂罗利单抗，是一种新型抗C5循环单克隆抗体，患者可进行每四周一次皮下注射。本次派圣凯^®在中国的获批，是其在全球所有国家中的首次获批，这也是罗氏集团第一次在中国市场实现一款创新药的全球首发。此前，基于高度未被满足的医疗需求和积极的临床试验结果，派圣凯^®获得了中国药监局突破性疗法认定，并被授予了优先审评资格。

可伐利单抗独特的药物设计使其能在血液中被循环使用，可以实现持续的补体抑制，由于派圣凯^®给药频率低、可在家中自行注射，有望带给PNH患者带来全新治疗选择，并可减少传统C5补体抑制剂带来的治疗负担。