进展|HyQiva(免疫球蛋白10%)美国获批维持治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)

2024年01月16日-(日本大阪和马萨诸塞州剑桥)-武田宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 HYQVIA ^® [免疫球蛋白输液 10%（人用） 与重组人透明质酸酶] 用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）作为维持治疗，以防止成人神经肌肉残疾和损伤的复发。

此次批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究 (ADVANCE-CIDP 1) 和一项评估 HYQVIA 有效性和安全性的单臂、开放标签、扩展研究 (ADVANCE-CIDP 3) 的结果作为成人 CIDP 的维持治疗。疗效评估包括来自 ADVANCE-CIDP 1 的 122 名已确诊为 CIDP 的成年人，他们在筛选前至少三个月内一直采用静脉免疫球蛋白 (IVIG) 治疗的稳定剂量方案。主要终点分析表明，HYQVIA 组（N=57，14.0%）与安慰剂组（N=65，32.3%）相比，复发率存在统计学显着差异（p=0.0314）。-18.3%的治疗差异（双侧95% CI：-32.1%，-3.1%）表明HYQVIA在预防CIDP复发方面优于安慰剂。

在 ADVANCE-CIDP 1 (N=62) 和 ADVANCE-CIDP 3 (N=79) 中评估了 HYQVIA 在 CIDP 成人中的安全性。在 HYQVIA 治疗 CIDP 的临床研究中，超过 5% 的研究对象观察到的最常见不良反应是局部反应、头痛、发热、恶心、疲劳、红斑、瘙痒、脂肪酶升高、腹痛、背痛和四肢疼痛。

HYQVIA 现已在美国作为 CIDP 成年患者的维持治疗。 2023 年 12 月，武田宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 建议批准 HYQVIA 作为美国 CIDP 成年患者的维持治疗。 IVIG 稳定后的 CIDP 患者。欧盟委员会 (EC) 在确定 HYQVIA 在 CIDP 在整个欧盟的潜在营销授权时将考虑 CHMP 的积极意见。

它还被欧洲药品管理局 (EMA) 批准作为患有 PI 和继发性免疫缺陷 (SID) 的成人、儿童和青少年的替代疗法，这些患者患有严重或反复感染、抗菌治疗无效以及已证明的特异性抗体失败（ PSAF）或血清 IgG 水平<4 g/L。HYQVIA 被注入皮下脂肪皮下组织。HYQVIA 含有从人血浆中收集的 IG。IG 是维持人体免疫系统的抗体。HYQVIA的透明质酸酶部分促进IG在皮肤和肌肉之间的皮下空间的分散和吸收。HYQVIA 每月注射一次（CIDP 每两、三或四周一次；PI 每三或四周一次）。

IG 治疗成人 CIDP 的作用机制尚未完全阐明，但可能包括免疫调节作用。IG 疗法作为 CIDP 维持治疗的作用已得到充分确立，并且是针对这种复杂且异质性疾病的基于指南的护理标准。然而，IVIG 治疗的某些方面对患者来说可能具有挑战性，例如与高 IG 容量相关的较长治疗持续时间、潜在的静脉通路挑战以及输注设置限制。

HYQVIA 是 FDA 唯一批准的免疫球蛋白 (IG) 和透明质酸酶的组合，这使其成为一种便利的皮下免疫球蛋白 (SCIG) 输注剂。对于患有 CIDP 的成人，由于透明质酸酶成分，HYQVIA 最多可以每月输注一次（每两周、三周或四个星期），这有助于大量 IG 在皮肤和肌肉之间的皮下空间的分散和吸收。由于 HYQVIA 是皮下给药，因此医疗保健专业人员可以在医疗办公室、输液中心或患者家中进行给药。此外，经过适当的患者或护理人员培训后，可以自行给药。

信息	来源
U.S. FDA Approves Takeda’s HYQVIA® as Maintenance Therapy in Adults with Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP)	https://www.businesswire.com/news/home/20240115984065/en/U.S.-FDA-Approves-Takeda%E2%80%99s-HYQVIA%C2%AE-as-Maintenance-Therapy-in-Adults-with-Chronic-Inflammatory-Demyelinating-Polyneuropathy-CIDP
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