2023年01月05日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，Orphalan公司递交的5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已正式获批，该产品此次获批适应症为：治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病（威尔逊病，又称肝豆状核变性）。
2022年5月，Orphalan公司宣布，其在研的一种四盐酸盐曲恩汀（英文商品名：Cuvrior）已获得美国FDA批准，用于治疗脱铜且对青霉胺耐受的稳定Wilson病成年患者。在一项名为CHELATE的全球3期试验中，Cuvrior试验组第36周的平均血清非铜蓝蛋白铜（NCC）水平不劣于青霉胺组，达到了试验主要疗效终点。根据Orphalan公司此前发布的新闻，Cuvrior代表了一种耐受性良好且有效的替代青霉胺。
Cuvrior™（trientine tetrahydrochloride） 曲恩汀四盐酸盐 是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。此前，盐酸曲恩汀胶囊已在海外获批，用于治疗对青霉胺不耐受的Wilson病。青霉胺在美国被批准作为Wilson病的一线治疗药物，但仍有大约有三分之一的患者出现不耐受。
Wilson病（威尔逊病）又称肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration，HLD）是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在Wilson病患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时，这些铜会释放到血液中，并可能在其它器官积累，包括中枢神经系统。
如果不治疗，Wilson病会导致严重的肝脏、神经和精神症状，甚至可能致命。目前，金属螯合剂为该病的标准治疗方法。这种方法是先用金属螯合剂除去血清中的铜，随后用锌进行维持治疗，防止再次累积。Wilson病已在中国被纳入《第一批罕见病目录》
| 信息 | 来源 |
| 2024年01月05日药品批准证明文件送达信息发布 . | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240105153100136.html |
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