进展|百泽安(替雷利珠单抗)中国获批一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌(HCC)

2023年01月02日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，百济神州抗PD-1抗体替雷利珠单抗（商品名：百泽安）的新适应症上市申请已正式获批，此次是替雷利珠单抗在中国获批的第12项适应症，用于一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者。

该新适应症上市申请是基于RATIONALE 301的临床试验数据。该临床试验共入组674例患者，其结果以最新突破口头报告的形式公布于2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会。这是一项随机、开放性的全球3期临床研究，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼作为不可切除的肝细胞癌成人患者一线治疗的效果。

根据2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的研究结果，一项针对RATIONALE 301试验风险因素分析显示，在生物标志物ALBI为1级的亚组中，接受替雷利珠单抗治疗的患者中位总生存期（OS）在数值上比接受索拉非尼治疗的患者更长（19.9个月 vs 16.9个月），在PLR ≤ 141亚组（19.4个月 vs 14.5个月）和NLR ≤ 3亚组（20.9个月 vs 15.2个月）中也观察到同样的趋势，表明其潜在的预后价值。

RATIONALE 301试验的欧洲/北美（EU/NA）亚组分析中，与索拉非尼相比，接受替雷利珠单抗治疗的患者的中位OS、中位缓解持续时间和客观缓解率（ORR）在数值上均更高。与RATIONALE 301研究的原始人群相比，这一欧洲/北美亚组中非病毒性病因的患者比例较高，而晚期疾病患者的数量略少。此外，在欧洲/北美亚组中，与索拉非尼相比，替雷利珠单抗治疗组的≥ 3级治疗中出现的不良事件（TEAEs；46% vs 66%）、≥ 3级治疗相关不良事件（TRAEs；17% vs 50%）和导致治疗终止的TRAE（9% vs 15%）发生率均较低，该趋势与总体研究人群相似。

此前，替雷利珠单抗已在中国获批11项适应症，涵盖非小细胞肺癌（NSCLC）、经典型霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌、鼻咽癌、胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌等瘤种，其中包括附条件批准用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌。