2023年12月19日 (波士顿) Chiesi集团旗下Chiesi Global Rare Diseases宣布，美国FDA批准Filsuvez (birch triterpenes) topical gel 桦树三萜凝胶上市，用于局部治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症（JEB）和营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的部分厚度伤口。
- Filsuvez是第1个获批用于治疗与JEB相关伤口的疗法。
在3期临床试验中，Filsuvez耐受性良好并达到试验主要终点，41.3%的患者在45天内首次完全愈合目标伤口。EASE 试验 (NCT03068780) 是有史以来规模最大的全球 3 期试验在 28 个国家的 58 个地点对 EB 患者进行了研究。它包括 3 个月的双盲随机对照阶段和随后的 24 个月的开放标签单臂阶段。 EB 目标伤口大小在 10 至 50cm2 之间且存在时间 > 1 个月的患者。 21 天且<在双盲阶段随机研究 9 个月的患者，以 1:1 的比例研究治疗，并根据护理标准应用伤口敷料。 223 名患者参加了该试验，其中包括 156 名儿童患者。完成双盲阶段的人中，100%进入开放标签安全随访阶段。该试验的主要终点是根据治疗 45 天内目标伤口完全闭合的患者比例，比较 FILSUVEZ 外用凝胶与对照凝胶的疗效。主要终点的实现具有统计学意义（p 值 = 0.013）。虽然关键的次要终点没有达到统计显着性，但观察到了许多有利的差异。
Filsuvez (birch triterpenes) topical gel 桦树三萜凝胶 包含来自两种桦树树皮的提取物，由自然存在的三萜类物质组成，包括白桦脂醇、白桦脂酸、红皮烯醇、芦荟醇和齐墩果酸。Filsuvez可以在家中使用，方便融入现有的治疗方案中，每次换药时，可将Filsuvez局部涂抹于伤口。
大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，DEB） 是一种使人衰弱的遗传性皮肤病，它会导致人的皮肤非常脆弱，只要一碰就会受伤。这种罕见、慢性且令人痛苦的疾病会影响婴儿、儿童和成人，并且会带来剧烈疼痛。反复起泡和慢性伤口会导致难以忍受的疼痛和活动受限。患有 EB 的患者每天都会面临一些挑战，包括伤口愈合缓慢、有感染风险以及换药时很痛苦。
交界型大疱性表皮松解症（Junctional Epidermolysis Bullosa，JEB）是一种罕见、中度至重度的表皮松解症（EB），从婴儿期开始就产生皮肤水泡。
营养不良型大疱性表皮松解症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa，DEB）通常会在出生时或幼儿时期显现。更严重的营养不良型大疱性表皮松解症会导致皮肤粗糙增厚、形成瘢痕和手足畸形。
| 信息 | 来源 |
| Chiesi Global Rare Diseases Receives FDA Approval for FILSUVEZ® (birch triterpenes) topical gel for the Treatment of Epidermolysis Bullosa. | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/19/2798751/0/en/Chiesi-Global-Rare-Diseases-Receives-FDA-Approval-for-FILSUVEZ-birch-triterpenes-topical-gel-for-the-Treatment-of-Epidermolysis-Bullosa.html |
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