2023年12月18日（瑞士普拉特恩）Santhera Pharmaceuticals 宣布 AGAMREE®（Vamorolone）已在欧盟 (EU) 获得批准，用于治疗 4 岁及以上的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。
- 这使得 AGAMREE ®成为第1个也是唯一1个获得欧盟全面批准的药品，并且继美国食品和药物管理局（FDA）于10月获得批准后，成为美国和欧盟第1个授权治疗 DMD 患者的药物。
EC 的批准基于积极的关键 VISION-DMD 研究和三项开放标签研究的数据，其中Vamorolone的给药剂量为 2 至 6 mg/kg/天，总治疗期长达 30 个月。在关键的 VISION-DMD 研究中，接受Vamorolone治疗的男孩平均保持与安慰剂治疗相似的生长，而接受泼尼松治疗的男孩平均出现生长迟缓。 24 周后从泼尼松改用Vamorolone的患者平均能够在研究的剩余时间内恢复身高增长。
与皮质类固醇不同，临床研究 48 周后，Vamorolone不会导致骨生物标志物测量的骨代谢减少，也不会导致双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 测量的脊柱骨矿化显着减少。
Santhera 将继续收集数据，以进一步表征Vamorolone的长期有效性和更广泛的安全性差异。
EC 的决定是在人用药品委员会 (CHMP) 于 2023 年 10 月 13 日宣布对 AGAMREE 给予积极意见之后做出的。营销授权将在欧盟所有 27 个成员国以及冰岛、列支敦士登有效Santhera 预计将于 2024 年第一季度在德国开始商业发布。
Santhera于2023年10月27日宣布，FDA批准 AGAMREE 口服混悬液40mg/ml 在美国用于治疗 2 岁及以上的 DMD 患者。 Catalyst Pharmaceuticals 拥有 AGAMREE 在北美的独家许可，并计划于2024年第1季度在美国推出该产品。
AGAMREE®（Vamorolone）是一种新型药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，并且不是糖皮质激素的底物11-β-羟基类固醇脱氢酶 (11β-HSD) 酶可能导致局部组织放大和局部组织中皮质类固醇相关的毒性。这种机制已显示出将疗效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此Vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，而现有皮质类固醇是 DMD 儿童和青少年患者的当前护理标准。
AGAMREE®（vamorolone）在美国和欧洲拥有治疗 DMD 的孤儿药地位，并已获得美国 FDA 的快速通道和罕见儿科疾病指定以及英国 MHA 的 DMD 有望创新药物 (PIM) 地位。瓦莫洛龙已获准在美国和欧盟使用。
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的遗传性 X 染色体相关疾病，几乎只影响男性。 DMD 的特征是出生时或出生后不久出现的炎症。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉退化和无力。该疾病的主要里程碑是丧失行走能力、丧失自行进食、开始辅助通气以及发展为心肌病。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD 将预期寿命缩短至四十几岁。皮质类固醇是目前治疗 DMD 的标准疗法。
| 信息 | 来源 |
| Santhera’s AGAMREE® (Vamorolone) Approved in the European Union for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/18/2797461/0/en/Santhera-s-AGAMREE-Vamorolone-Approved-in-the-European-Union-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html |
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