2023年12月12日（马萨诸塞州剑桥）Blueprint Medicines Corporation宣布，欧盟委员会已批准 AYVAKYT ® (avapritinib) 阿伐替尼 用于治疗患有中度惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 的成年患者对症治疗未能充分控制严重症状。
- AYVAKYT 是欧洲第1个也是唯一1个获批治疗 ISM 患者的疗法。
此次批准是在人用药品委员会 (CHMP) 给出积极意见之后做出的，而 EC 的这一决定是基于双盲、安慰剂对照 PIONEER 试验的数据，这是 ISM 有史以来进行的最大规模的研究。与安慰剂相比，AYVAKYT 在主要和所有关键次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷测量）方面显示出具有临床意义的改善。AYVAKYT 耐受性良好，安全性良好，大多数不良事件 (AE) 报告为轻度（1 级）。最常见的不良事件是潮红、水肿、血液碱性磷酸盐升高和失眠。
在欧洲，Blueprint Medicines 计划在德国首次商业推出，随后根据当地医疗保健技术评估和报销流程时间表在其他市场推出。
Ayvakit（avapritinib）泰吉华（阿伐替尼）是欧盟委员会批准的一种激酶抑制剂，用于治疗三种适应症：成人惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）、成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN） ）或肥大细胞白血病（MCL），经过至少一种全身治疗，以及患有携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人。
系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种罕见疾病，约 95% 的病例由 KIT D816V 突变引起。肥大细胞不受控制的增殖和激活会导致各种 SM 患者出现慢性、严重且往往不可预测的症状。尽管采用多种针对症状的疗法进行治疗，ISM 患者仍经常持续出现多种症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛。
在欧盟，大约有 40,000 人患有惰性系统性肥大细胞增多症。这种疾病负担可能会对生活质量产生深远的负面影响。患者常常生活在对严重、意外症状的恐惧之中，工作或进行日常活动的能力有限，并自我隔离以防止不可预测的触发因素。
| 信息 | 来源 |
| Blueprint Medicines’ AYVAKYT® (avapritinib) Receives European Commission Approval as the First and Only Treatment for Indolent Systemic Mastocytosis | https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-ayvakyt-avapritinib-receives-european-commission-approval-as-the-first-and-only-treatment-for-indolent-systemic-mastocytosis-302012637.html |
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