2023年12月11日（波士顿和伦敦） Orchard Therapeutics宣布瑞士治疗产品局（Swissmedic）已批准 造血干细胞（HSC）基因疗法 Libmeldy ® ( atidarsagene autotemcel) 用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）。
Libmeldy 旨在通过将ARSA基因的工作副本插入患者自身 HSC 的基因组中来纠正 MLD 的潜在遗传原因。转基因细胞被输回患者体内，它们可以自然地穿过血脑屏障迁移到中枢神经系统，植入并表达功能酶。这种方法有可能通过单次治疗持续恢复酶功能。在临床试验中，Libmeldy 治疗可在过去的年龄中保留认知发展和维持运动功能，而在该年龄段，未经治疗的患者表现出严重的认知和运动障碍。经过累计超过 250 患者年的随访，Libmeldy 总体耐受性良好，没有出现与治疗相关的严重不良事件或死亡。大多数不良事件与白消安调理或背景疾病有关。
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) 也称为 OTL-200，已被欧盟委员会批准用于治疗异染性脑白质营养不良 (MLD) 患者，其特征是 ARSA 基因双等位基因突变，导致儿童中的 ARSA 酶活性晚期婴儿或早期青少年形式，无疾病临床表现，或早期青少年形式，具有疾病早期临床表现，但在疾病发生之前仍具有独立行走的能力认知能力下降的开始。Libmeldy 是第1个被批准用于符合条件的早发性 MLD 患者的疗法。
Libmeldy 此前已获得欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健品监管机构 (MHRA) 的批准。Libmeldy 在美国被称为 OTL-200，目前正在接受美国食品和药物管理局 (FDA) 的优先审查，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 的目标日期为 2024年03月18日。
早发型异染性脑白质营养不良（Metachromatic Leukodystrophy，MLD）是一种罕见的致命性遗传性疾病，由负责编码芳基硫酸酯酶 A (ARSA) 的基因突变引起，导致神经损伤和发育退化。在最严重的情况下，婴儿发育正常，但在婴儿期后期开始迅速丧失行走、说话以及与周围世界互动的能力。这些儿童可能需要 24 小时护理，大多数在发病后五年内去世，给患者、其家人和医疗保健系统造成巨大负担。
| 信息 | 来源 |
| Orchard Therapeutics Receives Swissmedic Approval for Libmeldy in Early-onset MLD | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/12/11/2793712/0/en/Orchard-Therapeutics-Receives-Swissmedic-Approval-for-Libmeldy-in-Early-onset-MLD.html |
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