2023年11月20日（哥本哈根）丹麦生物制药公司Ascendis Pharma宣布，欧盟委员会（EC）批准Yorvipath（palopegteriparatide）上市治疗成人甲状旁腺功能减退。
- Yorvipath (TransCon PTH) 为甲状旁腺功能减退的第一款激素替代疗法。
在2022年3月公布的随机双盲、含安慰剂对照的3期临床试验结果包括82位慢性甲状旁腺功能减退成人患者。试验结果显示，接受Yorvipath治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。
安全性方面，Yorvipath通常耐受良好，无研究药物相关停药。3例患者在治疗期间停药：安慰剂组2例，Yorvipath组1例。82%的Yorvipath组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件（TEAE），其中大多数严重程度为1、2级。
Yorvipath（palopegteriparatide）是一种甲状旁腺激素（PTH）前药，它旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。
甲状旁腺功能减退症（Hypoparathyroidism，HP）是一种由 PTH 水平不足引起的内分泌疾病，PTH 是体内钙/磷平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例（78%），其他病因包括自身免疫性疾病、家族性疾病和特发性原因。
根据 2016 年内分泌学会指南、2019 年加拿大和国际共识声明以及 2022 年欧洲内分泌学会共识声明，如果手术后甲状旁腺功能减退症持续超过 6 个月，则被认为是慢性的。
| 信息 | 来源 |
| Ascendis Pharma Announces European Commission Approval of YORVIPATH® (palopegteriparatide) for the Treatment of Adults with Chronic Hypoparathyroidism | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/20/2783209/0/en/Ascendis-Pharma-Announces-European-Commission-Approval-of-YORVIPATH-palopegteriparatide-for-the-Treatment-of-Adults-with-Chronic-Hypoparathyroidism.html |
| Ascendis Pharma Presents TransCon™ PTH (palopegteriparatide) Phase 3 52-Week Skeletal Dynamics Data at ASBMR 2023 | https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-presents-transcontm-pth-palopegteriparatide |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
