新药|源瑞达(纳基奥仑赛)中国获批治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)

2023年11月08日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，合源生物递交的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）的上市申请已获得批准，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。

• 纳基奥仑赛注射液是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。

纳基奥仑赛的上市申请是基于一项用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的单臂、开放、多中心关键性临床研究。主要研究终点为经独立评审委员会（IRC）评估的纳基奥仑赛回输后3个月时的总体缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）和血细胞不完全恢复的完全缓解（CRi）。次要研究终点包括3个月内总体缓解率（ORR）、微小残留病阴性率（MRD-）、缓解持续时间（DOR）、无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）。在2022年12月进行的第64届美国血液学年会（ASH）上，研究人员以大会口头报告的形式发布了这一关键性临床研究数据。截至2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了纳基奥仑赛注射液回输。具体试验数据如下。

• 患者显示了持久的高缓解率：总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到；在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中；无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。
• 显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性：3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

源瑞达（纳基奥仑赛注射液）CNCT19（Inaticabtagene Autoleucel）曾用明：赫基仑赛，是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有创新的CD19 scFv（HI19a）结构。纳基奥仑赛注射液中国国内定价为¥99.9万元/支，是全球首款治疗费用低于百万元的CAR-T疗法。