2023年11月06日（马萨诸塞州沃尔瑟姆）瑞典 Orphan Biovitrum AB (Sobi®) 的北美子公司 Sobi North America 宣布加拿大卫生部已批准口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA） DOPTELET® (avatrombopag) 马来酸阿伐曲泊帕片，用于治疗对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者的血小板减少症，以及治疗慢性肝病（CLD）成人患者的严重血小板减少症计划接受侵入性手术的人。
对于成人，持续一年以上的 ITP 被认为是慢性的。在美国和西欧，大约每100,000名成年人中有9.5人患有 ITP，这种疾病在年轻成年女性中比男性更常见。
加拿大卫生部对 DOPTELET 的批准得到了针对慢性 ITP 患者的一项 3 期试验和两项 2 期试验以及两项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照 3 期试验 ADAPT-1 和 ADAPT 的数据的支持。
DOPTELET 在免疫性血小板减少症中的应用
在关键的 3 期研究中，DOPTELET 给药使大多数患者在治疗第八天时血小板计数至少达到 50,000/μL，在六个月的治疗期间，其在将血小板计数维持在目标范围方面的功效优于安慰剂时期。
128 名 ITP 患者的汇总安全数据支持 DOPTELET 的安全性和耐受性。
与安慰剂相比，DOPTELET 治疗组最常见的治疗中出现的不良事件 (TEAE)（≥10% 的患者发生）是头痛 (31%)、疲劳 (28%)、挫伤 (26%)、鼻出血 (19 %）、上呼吸道感染（15%）、关节痛（13%）、牙龈出血（13%）、瘀点（11%）和鼻咽炎（10%）。
慢性肝病：ADAPT-1 和 ADAPT-2 试验
在 ADAPT-1 和 ADAPT-2 试验中，两个 DOPTELET 治疗组中不需要血小板输注或任何出血抢救手术的患者比例显着较高（低基线血小板计数和高基线血小板计数）高于安慰剂组。两项试验均表明，与安慰剂治疗组相比，DOPTELET 治疗组在手术当天达到目标血小板计数≥50,000/μL（次要疗效终点）的患者比例较高。
此外，两项试验均表明，与安慰剂治疗组相比，DOPTELET 治疗组的血小板计数从基线到手术当天（次要疗效终点）的平均变化更大。从给药后第 4 天开始，两个 DOPTELET 治疗组的血小板计数均观察到增加，在第 10-13 天达到峰值，在手术后 7 天减少，然后在第 35 天恢复到接近基线值。
大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，与安慰剂治疗组数据支持的慢性肺病患者的预期一致。从两项试验的汇总数据来看，DOPTELET 治疗组（60 mg 或 40 mg）与安慰剂组中最常见的治疗中出现的不良事件（TEAE）（发生在 ≥3% 的患者中）是发热（10 %）、腹痛（7%）、恶心（7%）、头痛（6%）、疲劳（4%）和周围水肿（3%）。
苏可欣（马来酸阿伐曲泊帕片）Doptelet (Avatrombopag) 是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA)，可刺激骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的产生。DOPTELET不与TPO竞争与TPO受体的结合。
免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板数量减少，导致出血风险增加。症状可能多种多样，包括瘀伤、代表小出血的小点皮疹、牙龈或鼻子出血、尿/便血和虚弱疲劳。据估计，每百万人中有多达 100 人患有 ITP。当症状持续超过12个月时，该疾病被视为慢性。长期、原发性慢性ITP与感染、需要住院治疗的出血事件、血液恶性肿瘤和死亡率的风险增加相关。目前尚无治愈方法，慢性 ITP 患者通常会在各种治疗后复发，并且仍然需要治疗以降低临床上严重出血的风险。
血小板减少症是慢性肝病（CLD）患者的常见并发症，血小板减少的程度往往随着肝病的严重程度而恶化。血小板生成素（TPO）是血小板生成的主要生理调节剂，主要在肝脏中生成。TPO 刺激骨髓中产生血小板的巨核细胞的产生和分化。CLD 患者的肝脏损伤可导致 TPO 生成减少，进而导致血小板生成减少和血小板减少。血小板计数低于 50,000/μL 的慢性肺病患者通常每年需要一到三次侵入性诊断和治疗程序。这些手术中的每一个都有出血的风险。如果未得到有效治疗，血小板减少症可能会导致严重的失控出血，导致住院时间延长和其他术后并发症。
| 信息 | 来源 |
| Health Canada Approves DOPTELET (avatrombopag) for Two Indications in Thrombocytopenia | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/11/06/2774415/0/en/Health-Canada-Approves-DOPTELET-avatrombopag-for-Two-Indications-in-Thrombocytopenia.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
