2023年10月26日（佛州科拉尔盖布尔斯）Catalyst Pharmaceuticals, Inc.报道 Santhera Pharmaceuticals（“Santhera”）已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准药物管理局 (“FDA”) 批准 AGAMREE®（vamorolone）40mg/mL口服混悬剂 用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。
FDA对AGAMREE®的批准基于关键 2b 期 VISION-DMD 研究的数据，并补充了从三项开放标签研究（包括扩展研究）收集的安全性信息。在这些试验中，AGAMREE 的给药剂量范围为 2至6 mg/KG/天，持续时间长达 48 个月。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为相关的不良事件。
AGAMREE（vamorolone）研发代码 (VBP15) 是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的类固醇药物。它是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-Κb) 抑制作用，选择性地激活类固醇的某些信号通路，降低了激素的影响。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。
Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。Santhera已将vamorolone在北美与中国的权益分别授权给Catalyst Pharmaceuticals与曙方医药（Sperogenix Therapeutics）。
杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy，DMD) 是最常见的肌营养不良症，是一种罕见且危及生命的神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉功能障碍，最终导致无法行走、呼吸衰竭和死亡。目前 DMD 的标准治疗方法是使用皮质类固醇，但通常会带来明显的副作用。据估计，美国有11,000至13,000名患者受到DMD影响，其中约 70%的患者目前正在接受皮质类固醇的联合治疗。
| 信息 | 来源 |
| Catalyst Pharmaceuticals Reports FDA Approval of AGAMREE® (vamorolone) for Duchenne Muscular Dystrophy Granted to Santhera Pharmaceuticals | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/10/26/2767947/13009/en/Catalyst-Pharmaceuticals-Reports-FDA-Approval-of-AGAMREE-vamorolone-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Granted-to-Santhera-Pharmaceuticals.html |
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