进展|VOXZOGO(Vosoritide)美国获批治疗5岁以下软骨发育不全儿童

2023年10月20日（加州圣拉斐尔）BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布美国食品和药物管理局 (FDA)已批准 VOXZOGO^®（vosoritide）的补充新药申请（sNDA），以增加骨骺开放（生长板）软骨发育不全儿科患者的线性生长。该适应症是基于年化增长率的改善而在加速批准下获得批准的。此前，VOXZOGO 适用于5岁及以上儿童。这一扩大的适应症现在包括具有开放生长板的所有年龄段的儿童。

BioMarin 进行了一项随机、双盲、安慰剂对照 2 期临床试验，评估 VOXZOGO 在 5 岁及以下儿童中的安全性和有效性（研究 111-206）。根据该试验的结果，以及针对 5 岁及以上儿科患者进行的充分且良好对照的 3 期研究（研究 111-301）的证据，VOXZOGO 在所有年龄段儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。骨骺开放的软骨发育不全儿童线性生长的改善。VOXZOGO 在 5 岁以下儿童中的总体安全性与年龄较大的儿童相似。

最近在 9 月举行的 2023 年欧洲儿科内分泌学会会议上公布了一项开放标签长期 2 期扩展研究的数据。在四年期间，接受 VOXZOGO 治疗的 2 岁及以上儿童的平均身高 Z 得分改善了 1.1 至 1.4 个标准差（95% CI 限值为 0.46 至 1.93），平均身高增加了 6.3与同年龄和性别的未经治疗的软骨发育不全儿童相比，该值降低至 7.8 厘米 (cm)（95% CI 限值为 2.98 至 10.40 cm）。此外，接受 VOXZOGO 治疗三年的 2 岁以下儿童的平均身高 Z 得分改善了 0.8 至 1.0 个标准差（95% CI 限值为 0.37 至 1.59），身高增加了 3.5 至 3.9 cm（95% CI 限值为 1.57 至 6.16 cm）。

软骨发育不全症（Achondroplasia）这是一种由成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 基因突变引起的遗传性疾病，其特征是骨骼生长受损。虽然与软骨发育不全相似，但与软骨发育不全相比，软骨发育不全患者通常表现出更轻微的不成比例和不太严重的身材矮小。BioMarin 计划在今年晚些时候启动一项针对软骨发育不全的关键开发计划。