进展|耐而赞(艾夫糖苷酶α)中国获批治疗庞贝病(糖原累积病II型)

2023年10月07号，赛诺菲中国宣布，旗下新一代的酶替代治疗（ERT）药物耐而赞（注射用艾夫糖苷酶α）获得中国国家药品监督管理局批准，可用于庞贝病患者的长期治疗。这是继美而赞（注射用阿糖苷酶α）之后，赛诺菲旗下的第二款用于治疗庞贝病的酶替代治疗药物在中国获批。

耐而赞开展的COMET研究是一项随机、双盲、多国、多中心、3期研究，纳入55个研究中心（20个国家）共100例患者。97周的扩展研究结果显示，与基线相比：

• 在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受耐而赞治疗的患者，用力肺活量(FVC)预测值百分比提高2.65(1.05)个百分点；
• 在扩展研究期由第一代酶替代治疗药物转为耐而赞治疗的患者，FVC预测值百分比提高0.36(1.12)个百分点；
• 在初步分析期(49周)和扩展研究期均接受耐而赞治疗的患者，6分钟步行试验(6MWT)距离增加18.60(12.01)米;
• 在扩展研究期由第一代酶替代治疗药物转为耐而赞治疗的患者，6MWT距离增加4.56(12.44)米；
• 在初步分析期(49周)，耐而赞安全性良好，扩展研究期(97周)亦未观察到新的安全性事件。

当前，针对庞贝病的有效治疗方法是酶替代治疗（ERT），其可将防止肌肉中糖原积聚所必需的酶 GAA 导入肌肉细胞内的溶酶体，以取代缺失或缺乏的 GAA。在 Avaloglucosidase alfa 之前，阿糖苷酶 α 是唯一被批准治疗庞贝病的酶替代疗法（ERT）。阿糖苷酶 α 早于2006年4月获FDA批准上市。

目前，耐而赞已在全球多个国家和地区获批，包括美国、欧盟、日本、加拿大、澳大利亚和巴西等，并获得FDA授予的“突破性疗法”称号。