进展|迈芮倍(氯马昔巴特)口服溶液香港获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒

2023年09月28日，北海康成宣布，迈芮倍（氯马昔巴特口服溶液）已在中国香港地区获批上市，本次在中国香港地区获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒。

氯马昔巴特口服溶液已经在已在美国、加拿大、欧洲、中国大陆及其它地区获批用于治疗1岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。该药的获批基于Mirum制药公司的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC研究显示，与安慰剂相比，迈芮倍对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持小于12个月的婴儿组的适应症。

根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有氯马昔巴特口服溶液在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）在内三种罕见肝病适应症以及其他可选择的适应症。

ALGS以胆管发育异常和外肝脏器官（如肾脏和眼睛）以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累，通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积（胆汁流动减慢或停滞）。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外，患者还会出现严重的瘙痒，这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断，并严重影响患者的生长、发育和生活质量，并可能导致肝移植。