2023年08月31日，阿联酋 – 卫生和预防部 (MoHAP) 加速批准罗氏（Roche）基因疗法（delandistrogene moxeparvovec）用于治疗患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童。
- 罗氏的 delandistrogene moxeparvovec 是目前第1个也是唯一1个被批准用于 DMD 患者的基因疗法。
随着 MoHAP 的快速批准，罗氏将在阿拉伯联合酋长国开始商业化活动。这一批准对于患有危及生命的罕见遗传性肌肉萎缩疾病的儿科患者尤其重要。它有可能揭示针对该疾病根本原因的新疗法的迫切需求。
阿联酋罗氏制药公司总经理 Mohamed ElShaarawy 博士在一份新闻稿中表示：“本着‘现在就做患者下一步需要的事情’的宗旨，我们正在紧急努力支持我们的合作伙伴，确保阿联酋医疗保健系统准备今年将这种有前途的基因疗法带给杜兴氏症患者及其家人。”
尽管由于护理标准的改善，预期寿命有所延长，但 DMD 仍然会导致患者因呼吸系统功能障碍和心肌病而在 30 多岁之前或期间过早死亡。值得强调的是，目前杜氏肌营养不良症的治疗效果有限。
因此，Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）重组基因疗法 的 MoHAP 注册是美国食品和药物管理局 (US FDA) 之外的第一个监管批准。FDA 批准的基因疗法旨在将一种基因传递至肌肉细胞，该基因可产生缩短的肌营养不良蛋白功能形式，目的是通过一次性给药来改善肌肉功能。
由于 DMD 尚无已知的治愈方法，它标志着在增强治疗效果和潜在延长生存期的道路上向前迈出了一步。因此，delandistrogene moxeparvovec 的批准巩固了卫生和预防部顺利、明确的加速注册程序。
Mohamed ElShaarawy 博士表示：“迄今为止的临床数据表明，delandistrogene moxeparvovec 有潜力改变杜氏肌营养不良症患者和家庭的生活。”
罗氏将与 MoHAP 密切合作，以提高阿联酋儿童患者获得首个基因疗法治疗 DMD 的机会。罗氏计划在 2023 年底之前分享正在进行的关键 3 期 EMBARK 研究的结果，作为其与卫生当局持续合作的一部分，以帮助患者活得更长、更好的生活。它可以为药物发现和基因疗法的开发铺平道路，这些疗法不仅适合大多数 DMD 患者，而且可以使用。在阿联酋基地，delandistrogene moxeparvovec 的批准突显了罗氏在医疗保健行业开拓研发和创新的承诺。
罗氏的 delandistrogene moxeparvovec 预计将于 2023 年底前在所有 MoHAP 批准的医院上市。这一监管里程碑意味着阿拉伯联合酋长国的 DMD 患者可能是美国境外第一批接受治疗的患者。令人惊讶的是，监管部门的批准反映了阿联酋政府对医疗保健创新和患者获得最新患者护理进展的承诺。
| 信息 | 来源 |
| Breakthrough Roche Duchenne gene therapy approved in UAE. | https://www.zawya.com/en/business/healthcare/breakthrough-roche-duchenne-gene-therapy-approved-in-uae-g80lh6zn |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
