开售|科赛优(司美替尼)[¥20500元/盒起]

2023年09月11日，硫酸氢司美替尼胶囊(科赛优®）在中国各大药店陆续上架销售，司美替尼是全球首个且唯一获批用于治疗儿童Ⅰ型神经纤维瘤病-丛状神经纤维瘤的药物，已在中国获批“3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者”。

在中国，科赛优®(硫酸氢司美替尼）胶囊：

• 规格10mg*60c/瓶，售价¥20500元人民币/盒.
• 规格25mg*60c/瓶，售价¥41342元人民币/盒.

Koselugo（Selumetinib）科赛优（司美替尼）通过选择性结合丝裂原活化蛋白激酶 (MEK) 1/2蛋白，可阻断调节关键细胞反应的丝裂原活化蛋白激酶/细胞外信号调节激酶信号通路，导致细胞凋亡，从而起到抑制纤维瘤生长的作用。

神经纤维瘤病（NF）是一类常染色体显性遗传性疾病，在其三种主要分型中I型神经纤维瘤病（NF1）占比高，属于罕见病的一种。其中一些NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（NF1-PN）并累及全身多系统，病变通常是先天性的，大多数患者在出生时即发病，在儿童期生长最为迅速，逐渐造成毁容、持续疼痛、气道阻塞、言语和吞咽困难、运动功能障碍、肠或膀胱功能障碍和其他症状，严重影响生活质量；其次NF1-PN生长在颅内会恶变成为恶性周围神经鞘瘤、低级别神经胶质瘤以及视路胶质瘤，造成视力受损、广泛转移至肺部、软组织和骨骼，降低患者生存年限。