2023年09月01日（上海）阿斯利康在神经纤维瘤病领域首个创新药物科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）正式上市，惠及3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。
在司美替尼出现前，NF1主要的治疗方案包括手术切除、外科整形等，但90% 的NF1-PN无法通过手术治疗或完全切除，且复发率高。
Koselugo（Selumetinib）科赛优（司美替尼）是中国国家药品监督管理局批准的首个也是唯一1个用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物疗法，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在NF1中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。
截至目前，司美替尼已在美国、欧盟、日本等国家获批用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。
神经纤维瘤病（NF）是一类常染色体显性遗传性疾病，在其三种主要分型中NF1约占98%。中国暂无NF1流行病学数据，推算发病率为5/1,000,000。其中，约有30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。作为累及全身多系统的慢性综合征，NF1-PN会造成毁容、疼痛、功能障碍、终生认知障碍等，患儿较一般人群引发恶性肿瘤及心脏疾病风险高达13%，生存年限平均减少15年。
I型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因或遗传突变引起累及多系统的遗传性疾病，伴随多种症状，包括在皮肤外侧或内部形成神经纤维瘤和色素沉着（牛奶咖啡斑）等。其中，30-50%的NF1患者会伴发丛状神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤（PN）可引起毁容、疼痛、运动及呼吸功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等。丛状神经纤维瘤多发生于儿童早期，严重程度各不相同，预期寿命可能会减少15年。
| 信息 | 来源 |
| 阿斯利康神经纤维瘤病治疗药物科赛优®在中国上市. | https://www.prnasia.com/story/416900-1.shtml |
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