进展|安恒吉(重组人凝血因子Ⅷ)中国获批治疗12岁以上血友病A患者出血的预防

2023年08月31日，正大天晴宣布注射用重组人凝血因子VIII（商品名：安恒吉 ）被批准用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子VIII缺乏）出血的预防。

安恒吉（注射用重组人凝血因子VIII）的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子VIII治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受本品预防治疗治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。

工艺方面，安恒吉采用人源细胞HEK293进行生产，不会引起非人源蛋白造成的超敏反应。重组人凝血因子VIII结构复杂且不稳定，在制备过程中极易变性、聚合或者降解，从而失去生物学功能，安恒吉的制备工艺及制剂处方均为全新专利，避免了此类情况发生。