2023年08月28日（新泽西州普林斯顿) 百时美施贵宝宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl ® (luspatercept-aamt) 罗特西普 用于治疗极低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的贫血，这些患者未接受过促红细胞生成剂（ESA-naïve），可能需要定期输注红细胞（RBC）。
这一线治疗的扩大适应症是基于关键的 3 期 COMMANDS 试验的中期结果，其中Reblozyl与阿法依泊汀（一种 ESA）相比，无论环铁粒幼细胞状态如何，在同时红细胞输血独立性 (RBC-TI) 和血红蛋白 (Hb) 增加方面均表现出优越的功效。这些结果强调了Reblozyl在治疗过程中早期解决更广泛患者慢性贫血问题的能力 。
在3期 COMMANDS 试验中，结果显示，接受Reblozyl治疗的患者中有 58.5% (n=86)与接受阿法依泊汀 (epoetin alfa) 治疗的患者相比，有 31.2% (n=48) 达到了至少 12 周的 RBC-TI 主要终点前 24 周内平均 Hb 增加至少 1.5 g/dL (p<0.0001)。最常见（>10%）的不良反应是腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。
COMMANDS 研究的结果于 6 月作为美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会和欧洲血液学协会 (EHA) 大会全体会议新闻节目的一部分进行了专题报道，同时在《柳叶刀》上发表。 截至 2021 年 11 月， Reblozyl正在通过与默克的全球合作进行开发和商业化。
Reblozyl（luspatercept-aamt）利布洛泽（罗特西普） 是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。Reblozyl在美国可用于治疗：需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者，2020年4月在美国和欧盟获批治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。
对于需要立即纠正贫血的患者， Reblozyl不适合用作红细胞输血的替代品。在美国，Reblozyl不适用于非输血依赖性β地中海贫血患者。
骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组密切相关的血液癌症，其特征是健康红细胞 (RBC)、白细胞和血小板无法有效生成，可导致贫血和频繁或严重感染。患有贫血的骨髓增生异常综合征患者通常需要输血来增加循环中健康红细胞的数量。频繁输血会增加铁超载、输血反应和感染的风险。 依赖红细胞输血的患者的总生存期明显短于不依赖输血的患者，部分原因是铁超载或更严重的骨髓疾病比不依赖输血的患者更严重。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Approves Bristol Myers Squibb’s Reblozyl® (luspatercept-aamt) as First-Line Treatment of Anemia in Adults with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) Who May Require Transfusions | https://www.businesswire.com/news/home/20230622657196/en/U.S.-FDA-Approves-Bristol-Myers-Squibb%E2%80%99s-Reblozyl%C2%AE-luspatercept-aamt-as-First-Line-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Lower-Risk-Myelodysplastic-Syndromes-MDS-Who-May-Require-Transfusions |
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