进展|Ingrezza(Valbenazine)美国获批治疗亨廷顿式病舞蹈症状

2023年08月18日（圣地亚哥）Neurocrine Biosciences宣布Ingrezza（Valbenazine）胶囊获FDA批准用于治疗亨廷顿式病成人患者的舞蹈症状。

FDA的批准主要是基于III期KINEC-HD研究和III期KINEC-HD 2研究的积极结果。KINEC-HD研究共纳入128例患者，评估了Valbenazine对比安慰剂治疗亨廷顿式病舞蹈症状的有效性和安全性。KINEC-HD 2研究是一项开放标签研究，共纳入150例患者，旨在评估Valbenazine的长期安全性。结果显示，治疗16周后，Valbenazine组患者的亨廷顿式病统一评定量表（UHDRS）最大舞蹈症（TMC）评分相比安慰剂组显著降低（-4.6 vs. -1.4分；P<0.0001）。

安全性方面，Valbenazine组最常见的不良事件是嗜睡（16%）、疲劳（14%）和摔倒（13%）。亨廷顿式病是一种遗传性、进行性、致命性神经退行性疾病，主要表现为运动、认知和精神方面的异常。患者通常在30-50岁之间发病，其症状会在10-25年内恶化。许多亨廷顿式病患者会出现舞蹈症状，其特征是身体不受控制，四肢不由自主地乱动。据估计，美国约40000例成年亨廷顿式病患者，超过200000人有患病风险。

Ingrezza（Valbenazine）缬苯那嗪胶囊 是一种靶向囊泡单胺转运体2（VMAT2）的小分子抑制剂，通过降低突触前的多巴胺水平来减轻舞蹈症状和治疗成人迟发性运动障碍。INGREZZA 提供有效的起始剂量，可由患者的医疗保健提供者根据反应和耐受性进行调整，无需复杂的滴定。INGREZZA 提供简单的剂量，始终为1粒胶囊，每日1次。