2023年08月14日（纽约）专注于治疗原发性和转移性肝癌的介入肿瘤公司Delcath Systems公司宣布，美国FDA已批准Hepzato系统（melphalan/肝脏输送系统）作为转移性葡萄膜恶性黑色素瘤（mUM）成人患者的肝导向治疗。这些患者不可切除的肝转移病变影响肝脏不足50%，且没有肝外疾病，或肝外疾病仅限于骨骼、淋巴结、皮下组织或肺部，且适于切除或放射治疗。
- Hepzato系统是FDA批准用于mUM治疗的首款肝导向疗法。
FDA的批准主要基于FOCUS研究的结果，这是一项单臂、多中心、开放标签3期临床研究。91名患者每6至8周接受治疗，最多接受6次治疗。主要的疗效终点是由独立审查委员会评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。试验结果显示，ORR为36.3%（95% CI：26.4，47.0），包含7例完全缓解，中位DoR为14个月（95% CI：8.3，17.7）。在接受治疗的患者中观察到的疾病控制率（DCR）为73.6%（95% CI：63.3，82.3）。
HEPZATO KIT 系统是一个组合产品，通过Delcath的肝脏输送系统直接将已经获批的化疗药物美法仑（melphalan）输送到肝脏。该系统允许更高的目标药物暴露组织，同时限制全身毒性。HDS 的使用使医疗保健提供者团队能够通过手术隔离肝脏，同时在马法兰输注期间过滤肝静脉血，并在经皮肝灌注 (PHP) 手术期间进行随后的冲洗。PHP 只能使用 Delcath 的 HDS 进行，导致局部区域输送相对较高的美法仑剂量。
肝为主的转移性葡萄膜黑色素瘤（Hepatic-Dominant Metastatic Uveal Melanoma）mUM是一种罕见且具有侵袭性的转移性癌症，在美国每年发病率约为 1,000 例。百分之九十的 mUM 涉及肝脏，而肝功能衰竭往往是死亡原因。美国国家综合癌症网络 (NCCN) 指南建议对患有肝转移的 mUM 患者进行肝脏定向治疗。HEPZATO KIT 是 FDA 批准的唯一1种用于治疗 mUM 的肝脏定向疗法，而 HEPZATO KIT 实现的经皮肝灌注 (PHP) 程序已纳入 NCCN 指南。
| 信息 | 来源 |
| Delcath Systems, Inc. Announces FDA Approval of HEPZATO KIT™ for the Treatment of Adult Patients with Unresectable Hepatic-Dominant Metastatic Uveal Melanoma | https://www.prnewswire.com/news-releases/delcath-systems-inc-announces-fda-approval-of-hepzato-kit-for-the-treatment-of-adult-patients-with-unresectable-hepatic-dominant-metastatic-uveal-melanoma-301900346.html |
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