2023年08月15日（费城和英国马洛）生物技术公司Amicus Therapeutics宣布英国 (UK) 保健品监管局 (MHRA) 已授予 Pombiliti®（cipaglucosidase alfa）+ Opfolda®（miglustat）适用于患有晚发性庞贝氏症（酸性 α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症）的成年人。
Pombiliti 的适应症是一种长期酶替代疗法 (ERT)，与Opfolda (miglustat) 联合使用，用于治疗患有晚发性庞贝病 (LOPD) 的成人患者。Opfolda (miglustat) 是 cipaglucosidase alfa 的酶稳定剂，用于成人 LOPD 的长期酶替代疗法。
MHRA 和 NICE 的决定基于 3 期关键研究 (PROPEL) 的临床数据，这是 LOPD 中唯一在对照环境中研究未接受过 ERT 和经历过 ERT 的参与者的试验。
在获得英国 (GB) 批准之前，Pombiliti + Opfolda 获得了创新许可和获取途径 (ILAP) 下的创新护照、优先创新药物称号，以及早期获取药物计划 (EAMS) 下的积极科学意见）。这加快了上市时间，并使医疗保健专业人员能够在上市授权之前根据临床因素为有明显未满足需求的患者开出治疗处方。
Pombiliti + Opfolda 已证明符合英国孤儿指定标准，并将被添加到 MHRA 持有的孤儿登记册中。两者都将受益于已批准的孤儿适应症中类似药品的 10 年市场独占权。
此外，国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 发布了最终指南，建议报销 Pombiliti + Opfolda 在英格兰和威尔士国家医疗服务体系 (NHS) 内的使用。正如指南中所述，NICE 得出的结论是，Pombiliti + Opfolda 的成本效益估计显示出积极的净健康效益，并推荐 Pombiliti + Opfolda 作为 LOPD 成人的一线和后续治疗。
Pombiliti®(cipaglucosidase alfa) 西帕葡萄糖苷酶-a + Opfolda®(miglustat) 麦格司他
Pombiliti + Opfolda 是一种双成分疗法，由 cipaglucosidase alfa 组成，这是一种富含双 M6P 的 rhGAA，可促进通过 M6P 受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成最活跃形式的能力酶和口服酶稳定剂 miglustat 旨在减少血液中酶活性的损失。在临床研究中，Pombiliti + Opfolda 与肌肉骨骼和呼吸指标的改善相关。
晚发庞贝病 (LOPD) 是一种罕见的、使人衰弱且危及生命的溶酶体疾病，由酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起。GAA 水平降低会导致底物糖原在肌肉和其他组织的溶酶体中积聚。疾病的严重程度多种多样，但主要表现是骨骼肌无力和进行性呼吸系统受累。晚发性庞贝氏症可能会导致严重且令人衰弱的症状，伴随着全身进行性肌肉无力，并随着时间的推移而恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。
| 信息 | 来源 |
| Amicus Therapeutics Announces Approval and Launch of New Pompe Disease Therapy in the United Kingdom | https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/15/2725330/15991/en/Amicus-Therapeutics-Announces-Approval-and-Launch-of-New-Pompe-Disease-Therapy-in-the-United-Kingdom.html |
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