进展|Daxxify(A型肉毒杆菌毒素)美国获批治疗颈肌张力障碍

2023年08月14日 (田纳西州纳什维尔) Revance Therapeutics, Inc.宣布，美国 (US) 食品和药物管理局 (FDA) 已批准 DAXXIFY®（DaxibotulinumtoxinA-lanm）用于注射治疗成人颈肌张力障碍。

美国批准 DAXXIFY® 用于治疗成人颈肌张力障碍是基于 3 期临床计划（ASPEN 1、ASPEN OLS）中生成的数据，该计划包括 382 名患者和 1,240 次治疗，为期 88 个注射周期，最多 5 个注射周期。周时间跨度，基于隐蔽、随机 ASPEN-1 和 ASPEN 开放标签研究 (OLS)。在关键的 ASPEN 临床研究中，DAXXIFY® 在 125U 和 250U 两个剂量组中均显示有效、总体安全且耐受性良好，两个剂量组的中位疗效持续时间分别为 24.0 和 20.3 周。根据 ASPEN OLS 研究，连续使用 DAXXIFY® 治疗（剂量高达 300U）后，症状持续改善，而不良事件仍然很低。特别是，吞咽困难发生率（吞咽困难）仍然较低（ASPEN-1 为 2.7%，ASPEN-OLS 为 4.2%），进一步支持了 DAXXIFY 的安全性。

注射用 DAXXIFY®（DaxibotulinumtoxinA-lanm）是第1个也是唯一1个经 FDA 批准的长效肽配方神经调节剂产品，其适应症在美国获批用于暂时改善眉间纹（皱眉纹）和治疗颈椎病成人肌张力障碍。DAXXIFY® 由 Revance 专有的合成 35 个氨基酸稳定赋形剂 Peptide Exchange Technology™ 提供支持，并且不含人血清白蛋白或动物成分。DAXXIFY® 在美国制造，是 30 多年来神经调节剂产品配方中的第一个真正的创新。

颈肌张力障碍（Cervical Dystonia）是一种慢性衰弱性疾病，颈部肌肉不由自主地收缩，导致头部和颈部的异常运动、疼痛和姿势尴尬。神经调节剂被认为是治疗这种疾病的一线疗法，该疾病影响了大约 60,000 名美国人。2017年，美国FDA授予DAXXIFY®孤儿药资格，用于治疗成人颈肌张力障碍。