2023年07月31日–(宾夕法尼亚州拉德诺)– Marinus Pharmaceuticals , Inc.宣布欧盟委员会 (EC) 已批准该药物ZTALMY ®（ganaxolone）口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与 CDKL5(细胞周期蛋白依赖性激酶样 5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。18 岁及以上的患者可以继续 ZTALMY。
EC 对 ZTALMY 治疗 CDD 的批准得到了 Marigold 双盲安慰剂对照试验 3 期数据的支持，该试验中 101 名患者被随机分组，接受 ZTALMY 治疗的个体显示 28 天主要运动性癫痫发作频率中位数降低了 30.7%。相比之下，接受安慰剂的患者的中位下降 6.9%，达到了试验的主要终点 (p=0.0036)。在 Marigold 开放标签扩展研究中，接受 ZTALMY 治疗至少 12 个月的患者 (n=48) 的主要运动性癫痫发作频率中位数降低了 49.6%。在临床开发计划中，ZTALMY 表现出有效性、安全性和耐受性，ZTALMY 组中最常见的不良反应（发生率≥5%，至少是安慰剂的两倍）是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。该结果发表在2022年5月《柳叶刀神经病学》。
此次批准是在欧洲药品管理局人用医药产品委员会于 2023 年 5 月发布积极意见之后进行的，适用于所有 27 个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。2021 年 7 月，Marinus 和 Orion Corporation 签订了一项合作协议，授予 Orion 在欧洲商业化 ZTALMY 的权利。
ZTALMY（ganaxolone）加奈索酮 是一种神经活性类固醇 GABA A受体调节剂，作用于大脑中已知具有抗癫痫作用的明确靶标。ZTALMY 是一种经欧盟委员会批准的口服处方药，用于辅助治疗 2 至 17 岁患者与 CDKL5 缺乏症相关的癫痫发作。18 岁及以上的患者可以继续 ZTALMY。
CDKL5 缺乏症 (CDKL5 Deficiency Disorder，CDD) 是一种严重且罕见的遗传性疾病，其特征是早发、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。它是由位于 X 染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 ( CDKL5 ) 基因突变引起的。CDKL5 基因产生一种对正常大脑发育和功能很重要的蛋白质。
| 信息 | 来源 |
| Marinus Pharmaceuticals Announces European Commission Approval of ZTALMY® (ganaxolone) for the Adjunctive Treatment of Epileptic Seizures Associated with CDKL5 Deficiency Disorder | https://www.businesswire.com/news/home/20230731081674/en/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-European-Commission-Approval-of-ZTALMY%C2%AE-ganaxolone-for-the-Adjunctive-Treatment-of-Epileptic-Seizures-Associated-with-CDKL5-Deficiency-Disorder |
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