2023年07月25日-(圣保罗)-OrphanDC和Pint Pharma宣布，巴西国家卫生监督局ANVISA于2023年7月25日批准了药物EMPAVELI® (pegcetacoplan)，这是第1个也是唯一1个靶向治疗药物，适用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Empaveli 是第1个与补体蛋白 C3 结合的 PNH 治疗药物。
Empaveli ®由 OrphanDC G Importação e Distribuição de Produtos Farmacêuticos 在巴西注册，并将由 Pint Pharma 独家商业化和分销。
Empaveli (pegcetacoplan) 是一种靶向 c3 疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，可导致许多严重疾病的发作和进展。Pegcetacoplana 在欧盟被批准为孤儿药 Aspeveli，在美国被批准为 Empaveli，用于治疗成人 PNH。该疗法还正在针对血液学、肾脏病学和神经病学领域的其他几种罕见疾病进行研究。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 是一种罕见、慢性、危及生命的血液疾病，其中不受控制的补体激活通过血管内溶血和血管外溶血导致携氧红细胞被破坏。PNH 的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和虚弱症状，例如贫血引起的严重疲劳。根据一项回顾性横断面研究，尽管 C5 抑制剂治疗的溶血活性有所改善，但接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中约 72% 的患者仍然贫血。
| 信息 | 来源 |
| A Pint Pharma anuncia a aprovação de EMPAVELI® (pegcetacoplana), a primeira e única terapia direcionada, indicada para o tratamento de adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) | https://www.businesswire.com/news/home/20230725991301/pt |
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