2023年07月20日，美国FDA宣布批准第一三共（Daiichi Sankyo）的Vanflyta（quizartinib）上市，用于治疗FLT3-ITD突变的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成人患者。同时，FDA还批准LeukoStrat CDxFLT3突变测定法作为quizartinib的伴随诊断。
- Quizartinib是首个获得FDA批准专门用于治疗FLT3-ITD阳性AML的FLT3抑制剂，并涵盖新诊断AML的三个治疗阶段——未移植患者的诱导、巩固和维持治疗。
Quizartinib联合化疗治疗急性髓细胞白血病的疗效已在QuANTUM-First试验中进行了评估。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共入组了539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者。患者被随机（1:1）接受quizartinib（n=268）或安慰剂（n=271）联合标准诱导和巩固治疗，然后继续接受单药维持治疗。
研究结果显示，与安慰剂组相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受quizartinib单药治疗的患者，总生存期（OS）有统计学意义的改善，死亡风险降低了22%（HR为0.78）。虽然完全缓解（CR）率在两组之间相似，但quizartinib组患者CR的中位持续时间是安慰剂组的三倍多（38.6个月 vs 12.4个月）。
VANFLYTA（Quizartinib） 奎扎替尼是一款口服、具选择性的2型FLT3抑制剂，曾获FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定、快速通道资格和优先审评资格。2019年6月，该药在日本获批上市，用于治疗携带FLT3-ITD基因变异的复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。
FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，其中约有25%新确诊的AML病患带有FLT3-ITD突变，此突变与复发风险的增加和较短的总生存期相关。
急性骨髓性白血病（AML）是成人中常见的一种白血病，约占所有病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者的癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率约为30.5%。
| 信息 | 来源 |
| FDA approves quizartinib for newly diagnosed acute myeloid leukemia. | https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia |
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