药物名称：伊普可泮 （iptacopan）
临床试验：一项在全身型重症肌无力患者中评价伊普可泮的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，以及随后的一项开放性扩展研究。
试验目的：证明在接受稳定SOC治疗的gMG患者中，伊普可泮与安慰剂相比在治疗6个月（第180天）时降低重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表总分方面的疗效。
入组&排除要求：
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄) |
|---|---|
| 性别 | 男+女 |
| 健康受试者 | 无 |
| 入选标准 | 1全身型重症肌无力成年患者（18 – 75岁）2筛选时AChR+ 抗体血清学检测阳性3根据研究者的判断，筛选时为MGFA II – IV型gMG，且研究期间很可能不需要呼吸机4记录有确认gMG诊断的信息，并得到以下3项检查中的≥1项的支持： 单纤维肌电图或重复神经刺激证实的神经肌肉传递异常病史； 依酚氯铵试验阳性史； 经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善；5基线MG-ADL评分 ≥ 6，≥ 50%的总分是由于非眼部症状6在基线前接受以下至少一种gMG治疗 ≥ 6个月的参与者 -仅一种NSIST；或 -≥ 2种NSIST；或 -尽管接受甾体激素和NSIST治疗，仍频繁（至少每季度一次）进行单采血浆术、血浆置换或静脉注射免疫球蛋白以控制症状；或 以下gMG治疗之一： -获批用于治疗gMG的FcRN拮抗剂 -利妥昔单抗 -除补体抑制剂外的其他获批gMG治疗 注：非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司7在开始研究治疗之前，必须接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗。如果参与者之前未接种过疫苗，或者需要加强针，则应根据当地法规在首次给药研究药物前至少2周进行疫苗接种。如果研究治疗必须在疫苗接种后不足2周开始，则应启用抗生素预防治疗。8如果之前未接种过疫苗，则应在首次给药研究药物前至少2周接种流感嗜血杆菌疫苗（如果可用且符合当地法规）。 |
| 排除标准 | 1基线前1个月内接受过IVIg/PLEX治疗，过去6个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去2个月内接受过依库珠单抗治疗，过去3个月内接受过ravulizumab或其他补体抑制剂治疗，过去3个月内接受过艾加莫德或其他抗FcRn治疗，或在过去6个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期间接受胸腺切除术2筛选时存在有临床意义的活动性或慢性未受控制的细菌、病毒或真菌感染的参与者，包括筛选时下述活动性病毒感染检测呈阳性的患者：活动性乙型肝炎病毒（HBV）：提示活动性（急性或慢性）感染的血清学全套检查结果；活动性丙型肝炎病毒（HCV）：HCV-Ab血清学阳性；与获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义状况相关的人免疫缺陷病毒（HIV）阳性血清学或伴随分化抗原簇4（CD4）计数 ≤ 200个细胞/mm33妊娠或哺乳期或计划妊娠的女性参与者4有生育能力的女性，定义为所有生理上有能力怀孕的女性，除非在研究治疗给药期间使用有效避孕方法。5研究药物给药前14天内发生活动性全身细菌、病毒（包括COVID-18）或真菌感染，或需要住院治疗或接受注射用抗菌治疗的任何重大感染发作。6荚膜微生物（例如脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌）引起的复发性侵袭性感染病史7研究药物给药前7天内出现发热，体温 ≥ 38°C（100.4°F） |
目标入组人数：中国国内: 22 ； 国际: 146 ；
截至时间：入组所需人员招满为止
项目所在地：长沙、西安、福州、青岛、石家庄、深圳、广州、南昌、苏州、北京、咸阳（患者可就近入组）
报名申报填写：
| 患者姓名： 患者年龄： 患者性别： 病情简述：此处填写用药及治疗情况简述 患者所在地： 可入组地： 患者联络人： 联络电话： 联络微信： |
报名方式：微信客服： yes698896 & E-Mail：Care@100pei.com
CDE：CTR20243185（PPD/诺华全身重症肌无力_CLNP023Q12301Ⅲ期_2024）厚普
主办方：Novartis Pharma AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司/ Novartis Pharma Produktions GmbH
扫一扫 
