2023年07月04日，中国国家药品监督管理局(NMPA)公示，批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒。
替洛利生已在多项研究中显示出显著的疗效和可靠的安全性：
- 替洛利生的第一项关键性研究（Harmony I）纳入了94例患者，结果提示替洛利生相较于安慰剂组对日间过度嗜睡（EDS）的疗效显著优于安慰剂。同时，替洛利生组猝倒发作频率与安慰剂组相比显著降低（分别为-65%和-10%；p=0.034）。
- 替洛利生的第二项关键性研究（Harmony CTP）纳入了 105例患者，结果提示替洛利生组针对猝倒症状的疗效结果显著优于安慰剂组（p<0.0001），从基线到治疗结束，降低了64%。
- 替洛利生长期开放标签III期研究（Harmony III）评估了替洛利生在发作性睡病患者（伴或不伴猝倒）中治疗12个月并延长至5年的长期安全性，在最长至5年随访期中，替洛利生均未发现重大安全性问题，论证了药物的长期安全性。
- 截至目前，已有>3000例临床试验受试者和欧洲上市后>35000患者的安全性数据证实了替洛利生良好的耐受性。
替洛利生在《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》中，已被推荐用于发作性睡病的一线治疗。针对发作性睡病的核心症状“日间过度嗜睡”、“猝倒”、“入睡前幻觉”和“睡眠瘫痪”（合称“四联症”），替洛利生都获得了指南的I级推荐(最高推荐级别)和A级证据(最高证据级别)，并且是唯一获此推荐且在中国获批上市的药品。
Wakix（Pitolisant）铧可思(替洛利生) 是一种选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被美国FDA认定为突破性治疗药物。盐酸替洛利生片也是唯一在中国获批发作性睡病适应症的非精神管控药品。
目前在中国上市的常用药物均无发作性睡病适应症，且多数为一类精神管控药品，处方管理严格，患者用药极其不方便，盐酸替洛利生片极大降低了药物可及性。
发作性睡病 (Narcolepsy) 是一种罕见的睡眠/觉醒障碍疾病，通常被认为是终身性疾病，临床上以日间过度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱为主要特征，对患者的生活质量、工作或学习能力、以及身心健康往往造成严重的影响。
| 信息 | 来源 |
| 2023年07月04日药品批准证明文件送达信息发布 | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20230704155106142.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
