新药|Opfolda(麦格司他)联合Pombiliti欧盟获批治疗成人晚发性庞贝病(LOPD)

2023年06月27日 (费城) -生物技术公司 Amicus Therapeutics宣布欧盟委员会 (EC) 已批准其上市Opfolda^® (miglustat) 65mg 麦格司他胶囊，一种 cipaglucosidase alfa 的酶稳定剂，是成人迟发性庞贝病的长期酶替代疗法。

EC 的批准基于3 期关键研究 (PROPEL) 的临床数据，这是 LOPD 中唯一1项在受控环境中研究未接受过 ERT 和经历过 ERT 参与者的真实人群的试验。在临床研究中，Pombiliti + Opfolda 与肌肉骨骼和呼吸指标的改善相关。Amicus 计划立即在德国推出 Pombiliti + Opfolda，并开始与其他欧洲国家的医疗机构进行报销流程。在英国，药品和保健品监管局 (MHRA) 预计将于 2023 年第三季度获得监管批准。美国食品和药物管理局的审查正在进行中，公司预计于 2023 年第三季度获得批准。 FDA 此前Pombiliti + Opfolda 被授予突破性疗法称号。

Pombiliti®(cipaglucosidase alfa) 西帕葡萄糖苷酶-a + Opfolda®(miglustat) 麦格司他

Pombiliti + Opfolda 是一种双成分疗法，Pombiliti（cipaglucosidase alfa）是一种富含双 M6P 的 rhGAA，可促进通过 M6P 受体的高亲和力摄取，同时保留其加工成最活跃形式的能力酶.Pombiliti® （cipaglucosidase alfa）此前于2023年3月获得 EC 批准。Opfolda（miglustat）是一种口服酶稳定剂，旨在稳定血液中的酶.

庞贝病 (Pompe Disease，PD) 是一种遗传性溶酶体疾病，由酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 缺乏引起的遗传性溶酶体疾病。GAA 水平降低或缺失会导致细胞内糖原积聚，这被认为会导致庞贝病的临床表现。庞贝氏病的范围从对心脏功能产生重大影响的快速恶化的婴儿型，到主要影响骨骼肌和进行性呼吸系统受累的进展缓慢的迟发型。晚发性庞贝氏症可能会导致严重且令人衰弱的症状，伴随着全身进行性肌肉无力，并随着时间的推移而恶化，尤其是骨骼肌和控制呼吸的肌肉。

信息	来源
Amicus Therapeutics Announces Approval and Launch of New Pompe Disease Therapy in the European Union	https://www.globenewswire.com/news-release/2023/06/27/2695145/15991/en/Amicus-Therapeutics-Announces-Approval-and-Launch-of-New-Pompe-Disease-Therapy-in-the-European-Union.html
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