进展|Camzyos(Mavacamten)新加坡获批治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)

2023年06月26日（上海和普林斯顿） 联拓生物宣布 CAMZYOS ® (mavacamten )已获得新加坡卫生科学局的上市批准，用于治疗患有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者。

新加坡的上市批准基于第三阶段 EXPLORER-HCM 试验的数据。3 期 EXPLORER-HCM 试验评估了 CAMZYOS 对有症状的梗阻性 HCM 患者与安慰剂的治疗效果，结果满足所有主要和次要终点，具有统计学意义。在 EXPLORER-HCM 中，CAMZYOS 表现出明显的治疗效果，在运动能力和症状以及功能状态方面具有临床意义的改善，并且在左心室流出道梗阻方面也具有临床意义的改善。

CAMZYOS 是一种选择性的心肌肌球蛋白变构和可逆抑制剂。CAMZYOS 调节可以进入“肌动蛋白开启”（发电）状态的肌球蛋白头的数量，从而降低产生力（收缩）和残余（舒张）跨桥形成的可能性。过度的肌球蛋白肌动蛋白跨桥形成和超松弛状态的失调是 HCM 的机制标志。CAMZYOS 将整体肌球蛋白群体转变为能量节约、可招募、超级放松的状态。在 HCM 患者中，CAMZYOS 抑制肌球蛋白可减少动态左心室流出道 (LVOT) 阻塞并改善心脏充盈压。

联拓生物于2020年8月从MyoKardia（现为百时美施贵宝全资子公司）获得mavacamten在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡的开发和商业化权利。Mavacamten 于 2022 年 2 月获得中国突破性疗法认定，用于治疗 oHCM 患者。