进展|VYVGART®Hytrulo(Efgartigimod)透明质酸酶制剂美国获批治疗全身性重症肌无力的皮下注射

2023年06月20日（荷兰阿姆斯特丹）Argenx SE免疫学公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准其VYVGART® Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）皮下 (SC) 注射剂，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力 (gMG)。

FDA 的批准是基于第 3 期 ADAPT-SC 研究的积极结果，该研究通过证明 VYVGART Hytrulo 的疗效与成年 gMG 患者静脉注射 VYVGART 相比，降低了抗 AChR 抗体水平。ADAPT-SC 是 3 期 ADAPT 研究的桥梁研究，该研究为 2021 年 12 月批准静脉注射 VYVGART 奠定了基础。

在 ADAPT-SC 研究中，达到了非劣效性的主要终点（p <0.0001），并且 VYVGART Hytrulo 在第 29 天显示平均总 IgG 从基线减少了 66.4%，而 VYVGART 为 62.2%。满足了额外的关键次要终点，这与 ADAPT 研究的疗效措施一致，该研究确定了 gMG 中总 IgG 减少与临床益处之间的相关性。

VYVGART Hytrulo 具有经证实的安全性，与 ADAPT 临床试验一致，但注射部位反应 (ISR) 除外，VYVGART Hytrulo 的注射部位反应较高。它通常具有良好的耐受性，ISR 是最常见的不良事件。所有 ISR（通常在皮下注射生物制剂时观察到）均为轻度至中度，并随着时间的推移而缓解。

VYVGART Hytrulo 预计将于2023年7月在美国向患者提供。 argenx 致力于支持患者获得其药物，并决定按年净收入基础对 VYVGART Hytrulo 进行与 VYVGART 同等的定价。SC efgartigimod 的上市许可申请正在接受欧洲药品管理局的审查，预计将在2023年底做出决定，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）预计将在 2024 年第一季度做出决定。